Lek na raka trzustki może przedłużyć życie dzieci z agresywnym guzem mózgu

WarsawLek opracowany początkowo do leczenia raka trzustki wykazał obiecujące wyniki w walce z medulloblastomą grupy 3, najcięższym typem powszechnego guza mózgu u dzieci. Badania prowadzone przez dr Jezabel Rodriguez Blanco wykazały, że triptolid, związek pochodzący z roślin chińskiej medycyny tradycyjnej, oraz jego prolek, Minnelide, wydłużyły czas bez objawów w modelach przedklinicznych. Co ważne, lek nie wykazywał żadnych oznak toksyczności.

Wskaźniki przeżycia dla medulloblastomy różnią się w zależności od podtypu. Grupa 3 ma najniższy wskaźnik przeżycia, wynoszący około 40%. Z tego powodu znalezienie skutecznych metod leczenia dla tej grupy jest szczególnie istotne.

Kluczowe wnioski:

• Minnelide zmniejsza wzrost nowotworu i jego rozprzestrzenianie się do leptomeningów, czyli tkanek otaczających mózg i rdzeń kręgowy.
• Ten lek zwiększa skuteczność cyklofosfamidu, standardowego leku chemioterapeutycznego.
• Skuteczność jest 100 razy wyższa w przypadku guzów z grupy 3 z dodatkowymi kopiami genu MYC w porównaniu do innych podtypów.

Gen MYC odgrywa rolę w około 70% ludzkich nowotworów, w tym w medulloblastomie grupy 3. Było trudne do zaatakowania za pomocą leków, ale triptolide i jego pochodne wykazują obiecujące wyniki. Badania Blanco wskazały, że zmiana aktywności polimerazy RNA II oraz długości życia białek wpływa na ekspresję genu MYC. Może to wyjaśniać skuteczność działania leku.

Zobacz również:

Dzisiaj · 17:05

Nowoczesna medycyna: przełom w pracy dzięki technologii rozpoznawania mowy w środowisku medycznym

Blanco rozpoczęła swoje badania dzięki małemu grantowi dla stażystów w centrum onkologicznym, a później otrzymała roczne wsparcie finansowe od Southeastern Brain Tumor Foundation. Po tym nie uzyskała więcej środków na ten konkretny projekt. Mimo to kontynuowała pracę, gdyż wyniki były obiecujące.

Blanco postanowiła szybko opublikować swoje odkrycia, aby dać nadzieję rodzinom zmagającym się z rdzeniakiem zarodkowym grupy 3. Dzieci z tym schorzeniem często umierają w ciągu dwóch lat od diagnozy. Wstępne dane były zbyt ważne, by je ukrywać.

Minnelide był testowany we wczesnych badaniach na dorosłych chorych na różne nowotwory, w tym raka trzustki, uzyskując pewne pozytywne wyniki. Blanco ma nadzieję, że nowe badanie doprowadzi do badań klinicznych z udziałem dzieci z grupą 3 medulloblastoma.

Badania wskazują na możliwość zastosowania już dostępnych leków przeciwnowotworowych do leczenia poważnych chorób wieku dziecięcego. Otwiera to nowe drogi do walki z agresywnymi guzami i daje nadzieję rodzinom zmagającym się z diagnozą rdzeniaka zarodkowego grupy 3.