Terapia genética pode curar doenças raras, mas incentivos são poucos

São PauloRobin Alderman está enfrentando uma situação complicada. A terapia genética poderia curar a rara deficiência imunológica de seu filho Camden, mas essa opção não está disponível. Em 2022, a Orchard Therapeutics interrompeu o desenvolvimento de um tratamento para a síndrome de Wiskott-Aldrich. Não existem outras opções de terapia genética para ele. Camden tem 21 anos e ainda espera por uma cura. Sua mãe tem lutado por ele desde que era um bebê.

Cerca de 350 milhões de pessoas no mundo todo têm doenças raras. A maioria dessas doenças é de origem genética. Existem aproximadamente 7.000 doenças raras, mas cada uma delas atinge apenas um pequeno número de pessoas.

• Doenças raras afetam poucas pessoas
• A maioria é de origem genética
• Muitos pacientes, como Camden, precisam de ajuda

As empresas farmacêuticas não estão muito motivadas a criar terapias genéticas de uma única vez que podem corrigir ou substituir genes defeituosos, pois não geram muito lucro. Como resultado, famílias como os Alderman frequentemente precisam arrecadar dinheiro por conta própria para pagar por esses tratamentos onerosos.

Crianças com essa doença genética enfrentam dois desafios. Primeiro, elas têm que lidar com a própria doença. Segundo, a doença é tão rara que não recebe muita atenção das outras pessoas. Segundo o Dr. Giulio Cossu da Universidade de Manchester, as empresas se concentram mais em obter lucro.

Esse problema pode interromper o progresso das pesquisas em terapia gênica. Pesquisadores estão solicitando apoio a instituições de caridade, grupos de pacientes e governos.

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Uma entidade beneficente italiana assumiu o tratamento da síndrome de Wiskott-Aldrich que a Orchard havia interrompido. A Fundação de Combate à Cegueira ajudou a criar a Opus Genetics, uma empresa que busca desenvolver pesquisas em terapia gênica conduzidas pela Dra. Jean Bennett e um colega da Universidade da Pensilvânia.

Os Alderman vêm enfrentando dificuldades há anos. Camden foi diagnosticado com Síndrome de Wiskott-Aldrich quando era bebê, uma condição causada por um problema em um gene no cromossomo X. Essa doença afeta principalmente meninos e resulta em infecções frequentes, eczema e sangramentos. Camden teve seu baço removido quando era criança devido a hemorragias, e acabou no hospital várias vezes. Ele também foi informado que não poderia jogar beisebol. Um transplante de medula óssea pode ajudar, mas encontrar um doador compatível é difícil por causa de sua herança genética mista.

Robin Alderman foi informada que a terapia genética poderia ser a única maneira de curar seu filho. No entanto, os pesquisadores não estavam permitindo que pessoas dos EUA participassem dos testes naquela época. Isso a deixou muito triste.

Alguns pacientes que receberam este tratamento obtiveram bons resultados. O filho de 14 anos da Dra. Priya Stephen participou de um ensaio clínico na Itália que permitia a participação de americanos. Stephen se sente grata, mas também culpada porque outras pessoas não podem acessar este tratamento. Ela disse: “Não é justo ter um tratamento que funciona e é seguro, mas não está disponível para todos.”

A terapia genética para Wiskott-Aldrich mostrou potencial para um uso mais amplo. A Genethon, uma organização sem fins lucrativos da França, apoiou estudos promissores, mas ficou sem recursos financeiros. A GlaxoSmithKline transferiu outra terapia para a Orchard. Em 2019, a Orchard anunciou que havia recebido um status especial da FDA para acelerar o desenvolvimento. No entanto, a Orchard então parou de investir nessa e em outras duas terapias. O CEO, Dr. Bobby Gaspar, afirmou que a empresa encontraria outras maneiras de avançar com os tratamentos. “Muitas doenças poderiam se beneficiar da terapia genética, mas não há um modelo de negócios rentável,” disse Frédéric Revah, CEO da Genethon.