Pionierende methode van Harvard transformeert RNA-drugsynthese: milieuvriendelijker en efficiënter produceren met enzymen

AmsterdamWetenschappers van Harvard en Harvard Medical School hebben een nieuwe methode ontwikkeld om RNA te maken. Deze innovatieve techniek verandert de productie van RNA-medicijnen. De oude methode uit de jaren 80 vereiste speciale apparatuur en was lastig uit te voeren. Bovendien veroorzaakte het milieuvervuilend afval. De nieuwe aanpak maakt gebruik van enzymen en water, wat het proces milieuvriendelijker en efficiënter maakt.

Voordelen van de nieuwe RNA-synthesemethode zijn onder andere:

• Geen giftige oplosmiddelen nodig
• Milieuvriendelijke werkwijze
• Hoge efficiëntie en zuiverheid
• Mogelijkheid tot incorporatie van gemodificeerde nucleotiden

RNA-therapieën bieden voordelen boven traditionele medicijnen omdat ze genetische problemen binnen cellen kunnen aanpakken. RNA-medicijnen spelen een cruciale rol bij genbewerkingstechnieken zoals CRISPR. Echter, er is een groeiende wereldwijde vraag naar RNA en de huidige productiemethoden kunnen dit niet bijhouden.

Jonathan Rittichier, Daniel Wiegand en George Church leidden dit onderzoek. Ze hebben EnPlusOne Biosciences opgericht om de technologie commercieel toe te passen. Ze hebben een enzym uit gist, genaamd Schizosaccharomyces pombe, verbeterd om het efficiënter te maken. Dit enzym kan onconventionele nucleotiden toevoegen, wat essentieel is voor de ontwikkeling van nieuwe medicijnen.

In de traditionele chemische synthese krijgen nucleotiden "beschermgroepen" die door extra chemische reacties moeten worden verwijderd. De enzymatische methode slaat deze stap over, wat het proces vereenvoudigt. Echter, de natuurlijke activiteit van het enzym was niet nauwkeurig genoeg. Om dit op te lossen voegden wetenschappers een "blokkade" toe die ervoor zorgt dat de RNA-sequenties met precisie worden opgebouwd, één nucleotide per keer.

Lees ook:

Vandaag · 02:10

Zwangerschap: gezondheid en gewicht wereldwijd in verband gebracht

Het team behaalde 95% efficiëntie, vergelijkbaar met chemische synthese. Ze kunnen nu RNA-moleculen maken die 23 nucleotiden lang zijn, wat de benodigde grootte is voor veel populaire RNA-medicijnen.

De nieuwe methode kan RNA-strengen met diverse gemodificeerde nucleotiden creëren, wat de mogelijke toepassingen voor RNA-medicijnen vergroot. Erkin Kuru, een lid van het onderzoeksteam, verklaarde dat deze methode helpt bij het maken van RNA's met nieuwe functies en eigenschappen.

Northpond Labs ondersteunde dit project vanwege de mogelijke voordelen in de praktijk. EnPlusOne Biosciences werd opgericht in 2022. De eerste financieringsronde werd geleid door Northpond Ventures, samen met Breakout Ventures en Coatue.

George Church stelde dat deze methode RNA-therapieën effectiever en duurzamer zou kunnen maken. Don Ingber, de oprichter en directeur van het Wyss Instituut, merkte op dat deze nieuwe benadering de huidige productieproblemen oplost.

Dit onderzoek werd uitgevoerd door Ella Meyer, Howon Lee, Nicholas J. Conway, Daniel Ahlstedt, Zeynep Yurtsever en Dominic Rainone, en werd gefinancierd door het Amerikaanse Ministerie van Energie en het Wyss Instituut.