Nowa metoda rewolucjonizuje szybki i ekologiczny sposób syntezy leków RNA, według badań.

WarsawNaukowcy z Uniwersytetu Harvarda oraz Harvard Medical School opracowali nową metodę produkcji RNA. Ta nowa technika zmienia sposób wytwarzania leków RNA. Stara metoda z lat 80. wymagała specjalistycznego sprzętu i była trudna do wykonania, a także generowała szkodliwe odpady. Nowa metoda wykorzystuje enzymy i wodę, co sprawia, że jest bardziej przyjazna dla środowiska i wydajniejsza.

Korzyści płynące z nowej metody syntezy RNA obejmują: brak stosowania toksycznych rozpuszczalników, przyjazny dla środowiska proces, wysoką wydajność i czystość oraz możliwość włączania zmodyfikowanych nukleotydów.

Terapie RNA mają przewagę nad tradycyjnymi lekami, ponieważ mogą celować w problemy genetyczne wewnątrz komórek. Leki RNA odgrywają kluczową rolę w narzędziach do edycji genów, takich jak CRISPR. Niemniej jednak rośnie globalne zapotrzebowanie na RNA, a obecne metody produkcji nie nadążają za potrzebami rynku.

Badaniami kierowali Jonathan Rittichier, Daniel Wiegand i George Church. Założyli firmę EnPlusOne Biosciences, aby wykorzystać tę technologię w biznesie. Zmodyfikowali enzym z drożdży, znany jako Schizosaccharomyces pombe, aby zwiększyć jego wydajność. Enzym ten ma zdolność dodawania niestandardowych nukleotydów, co jest istotne przy tworzeniu nowych leków.

W tradycyjnej syntezie chemicznej nukleotydy otrzymują „grupy ochronne”, które muszą być usunięte przez dodatkowe reakcje chemiczne. Metoda enzymatyczna pomija ten etap, upraszczając proces. Jednak naturalna aktywność enzymu nie była wystarczająco kontrolowana. Aby to naprawić, naukowcy dodali „blokadę”, która zapewnia dokładne sekwencje RNA, dodając jeden nukleotyd na raz.

Zobacz również:

Dzisiaj · 04:08

Owady na czerwonym świetle: tajemnice mechanizmów hamowania

Zespół osiągnął wydajność na poziomie 95%, podobną do syntezy chemicznej. Obecnie są w stanie tworzyć cząsteczki RNA o długości 23 nukleotydów. Taki rozmiar jest wymagany dla wielu popularnych leków RNA.

Nowa metoda pozwala na tworzenie nici RNA z różnorodnymi zmodyfikowanymi nukleotydami, co zwiększa potencjalne zastosowania dla leków RNA. Erkin Kuru, członek zespołu badawczego, stwierdził, że ta metoda ułatwia tworzenie RNA o nowych funkcjach i właściwościach.

Northpond Labs wsparło ten projekt, ponieważ może przynieść korzyści w rzeczywistym świecie. EnPlusOne Biosciences zostało założone w 2022 roku. Pierwsza runda finansowania była prowadzona przez Northpond Ventures, we współpracy z Breakout Ventures i Coatue.

George Church stwierdził, że ta metoda może uczynić terapie RNA bardziej skutecznymi i trwałymi. Don Ingber, założyciel i dyrektor Instytutu Wyss, zaznaczył, że nowe podejście rozwiązuje obecne problemy związane z produkcją.

Badanie przeprowadzili Ella Meyer, Howon Lee, Nicholas J. Conway, Daniel Ahlstedt, Zeynep Yurtsever i Dominic Rainone. Finansowanie zapewnił Departament Energii USA oraz Instytut Wyss.