新研究：画期的手法でRNA薬の合成を迅速かつ環境に優しく革命化

Tokyoハーバード大学とハーバード医科大学の科学者たちは、RNAを作る新しい方法を開発しました。この革新的な方法はRNA薬の製造プロセスを変えます。1980年代から使われていた旧来の方法は特別な装置を必要とし、実施が困難であった上に、有害な廃棄物を生んでいました。しかし、新しい方法では酵素と水を使用するため、より環境に優しく効率的です。

新しいRNA合成法の利点には以下の点があります：

• 有害な溶剤が不要
• 環境に優しいプロセス
• 高い効率と純度
• 修飾ヌクレオチドを取り込む能力

RNA療法は、細胞内部の遺伝的問題をターゲットにできるため、従来の薬よりも利点があります。RNA薬は、CRISPRのような遺伝子編集ツールにとって重要です。しかし、RNAの世界的な需要が増加しており、現在の生産方法ではそれに追いつけません。

ジョナサン・リッチヒア、ダニエル・ウィーガンド、ジョージ・チャーチがこの研究を主導しました。彼らはこの技術をビジネスに応用するためにEnPlusOne Biosciencesを設立しました。彼らは酵母の一種であるシゾサッカロミセス・ポンベから酵素を開発し、その効率を高めました。この酵素は非標準ヌクレオチドを追加する能力があり、新薬の開発において重要な役割を果たします。

従来の化学合成では、ヌクレオチドに「保護基」が付加され、これを除去するために追加の化学反応が必要でした。酵素を用いた方法では、このステップを省略でき、プロセスが簡略化されます。しかし、酵素の自然な活性は制御が不十分でした。これを改善するために、科学者たちは「ブロッカー」を追加し、一度に一つのヌクレオチドを加えて正確なRNA配列を確保しました。

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チームは、95%の効率を示し、化学合成に匹敵する成果を挙げました。現在、彼らは23ヌクレオチドの長さのRNA分子を作成することが可能です。このサイズは、多くの人気のあるRNA薬剤に必要です。

この新しい方法は、様々な修飾ヌクレオチドを含むRNA鎖を生成することができ、RNA薬の利用可能性を高めます。研究チームのメンバーであるエルキン・クル氏は、この方法によって新しい機能や特性を持つRNAを作成することができると述べています。

Northpond Labsは、このプロジェクトが現実世界で利益をもたらす可能性があるため支援しました。EnPlusOne Biosciencesは2022年に設立されました。最初の資金調達ラウンドは、Northpond Venturesを筆頭に、Breakout VenturesとCoatueが参加しました。

ジョージ・チャーチ氏は、この方法によりRNA治療がより効果的で持続可能になる可能性があると述べました。ワイス研究所の創設者兼所長であるドン・インガバー氏は、この新しいアプローチが現在の製造上の課題を解決すると指摘しました。

この研究は、エラ・マイヤー、ホウォン・リー、ニコラス・J・コンウェイ、ダニエル・アールステッド、ゼイネップ・ユルツェヴァー、およびドミニク・レイノーネが実施し、米国エネルギー省とワイス研究所から資金提供を受けました。