Nuovo metodo rivoluziona la sintesi degli RNA: più efficienza e minore impatto ambientale.

Tempo di lettura: 2 minuti
Di Maria Astona
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Filamento di RNA con simboli eco-compatibili e attrezzatura da laboratorio

RomeGli scienziati dell'Università di Harvard e della Harvard Medical School hanno sviluppato un nuovo metodo per produrre RNA. Questo innovativo approccio rivoluziona la produzione di farmaci a base di RNA. Il vecchio metodo degli anni '80 richiedeva attrezzature speciali ed era complesso da realizzare, oltre a generare rifiuti nocivi. Il nuovo metodo utilizza enzimi e acqua, rendendolo più ecologico ed efficiente.

Vantaggi del nuovo metodo di sintesi dell'RNA

I vantaggi del nuovo metodo di sintesi dell'RNA comprendono:

  • Nessun solvente tossico richiesto
  • Processo ecologico
  • Alta efficienza e purezza
  • Possibilità di incorporare nucleotidi modificati

Le terapie a base di RNA offrono vantaggi rispetto ai farmaci tradizionali poiché possono colpire problemi genetici all'interno delle cellule. I farmaci a RNA sono essenziali per strumenti di modifica genetica come CRISPR. Tuttavia, la domanda globale di RNA è in crescita e le attuali metodologie di produzione non riescono a soddisfarla.

Jonathan Rittichier, Daniel Wiegand e George Church hanno condotto questa ricerca. Hanno fondato EnPlusOne Biosciences per applicare la tecnologia al settore commerciale. Hanno modificato un enzima di lievito, il Schizosaccharomyces pombe, rendendolo più efficiente. Questo enzima è in grado di aggiungere nucleotidi non standard, un aspetto cruciale per la creazione di nuovi farmaci.

Nella sintesi chimica tradizionale, i nucleotidi sono dotati di "gruppi protettori" che devono essere rimossi attraverso reazioni chimiche aggiuntive. Il metodo enzimatico evita questo passaggio, semplificando il processo. Tuttavia, l'attività naturale dell'enzima non era sufficientemente controllata. Per risolvere questo problema, gli scienziati hanno aggiunto un "bloccante" che garantisce sequenze di RNA accurate aggiungendo un nucleotide alla volta.

Il team ha raggiunto un'efficienza del 95%, paragonabile alla sintesi chimica. Ora sono in grado di creare molecole di RNA di 23 nucleotidi, la dimensione richiesta per molti farmaci RNA popolari.

Il nuovo metodo è in grado di creare filamenti di RNA con vari nucleotidi modificati, aumentando così le possibili applicazioni dei farmaci a base di RNA. Erkin Kuru, membro del team di ricerca, ha affermato che questo approccio consente di ottenere RNA con funzioni e proprietà inedite.

Northpond Labs ha sostenuto questo progetto per i suoi potenziali benefici pratici. EnPlusOne Biosciences è stata fondata nel 2022. Il primo round di finanziamento è stato guidato da Northpond Ventures, insieme a Breakout Ventures e Coatue.

George Church ha affermato che questo metodo potrebbe rendere le terapie a base di RNA più efficaci e sostenibili. Don Ingber, fondatore e direttore del Wyss Institute, ha sottolineato che questo nuovo approccio risolve le attuali sfide della produzione.

Lo studio, condotto da Ella Meyer, Howon Lee, Nicholas J. Conway, Daniel Ahlstedt, Zeynep Yurtsever e Dominic Rainone, è stato finanziato dal Dipartimento dell'Energia degli Stati Uniti e dal Wyss Institute.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1038/s41587-024-02244-w

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Daniel J. Wiegand, Jonathan Rittichier, Ella Meyer, Howon Lee, Nicholas J. Conway, Daniel Ahlstedt, Zeynep Yurtsever, Dominic Rainone, Erkin Kuru, George M. Church. Template-independent enzymatic synthesis of RNA oligonucleotides. Nature Biotechnology, 2024; DOI: 10.1038/s41587-024-02244-w
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