Ny studie: banbrytande metod revolutionerar RNA-läkemedelstillverkning med snabb och miljövänlig teknik.

StockholmForskare vid Harvard University och Harvard Medical School har utvecklat ett nytt sätt att framställa RNA. Denna nya metod förändrar produktionen av RNA-läkemedel. Den gamla metoden från 1980-talet krävde specialutrustning och var svår att genomföra samt skapade skadligt avfall. Den nya metoden använder enzymer och vatten, vilket gör den mer miljövänlig och effektiv.

Fördelarna med den nya metoden för RNA-syntes omfattar:

• Inga giftiga lösningsmedel behövs
• Miljövänlig process
• Hög effektivitet och renhet
• Möjlighet att inkludera modifierade nukleotider

RNA-terapier erbjuder fördelar jämfört med traditionella läkemedel eftersom de kan rikta sig mot genetiska problem inuti cellerna. RNA-läkemedel är viktiga för genredigeringsverktyg som CRISPR. Dock ökar den globala efterfrågan på RNA, och de nuvarande produktionsmetoderna kan inte möta detta behov.

Jonathan Rittichier, Daniel Wiegand och George Church ledde denna forskning. De grundade EnPlusOne Biosciences för att tillämpa tekniken inom näringslivet. De framställde ett enzym från jäst, kallat Schizosaccharomyces pombe, och gjorde det mer effektivt. Detta enzym kan lägga till icke-standardiserade nukleotider, vilket är viktigt för att utveckla nya läkemedel.

Vid traditionell kemisk syntes används "skyddsgrupper" för nukleotider, vilka måste avlägsnas genom extra kemiska reaktioner. Enzymmetoden hoppar över detta steg och förenklar processen. Dock var enzymets naturliga aktivitet inte tillräckligt kontrollerad. För att lösa detta lade forskare till en "blockerare" som säkerställer korrekta RNA-sekvenser genom att lägga till en nukleotid i taget.

Läs också:

Idag · 02:10

Graviditetskomplikationer kopplade till kroppsvikt över landsgränserna

Teamet uppnådde en effektivitet på 95 %, liknande kemisk syntes. De kan nu skapa RNA-molekyler som är 23 nukleotider långa. Detta är storleken som krävs för många populära RNA-läkemedel.

Den nya metoden kan skapa RNA-strängar med olika modifierade nukleotider, vilket ökar de möjliga användningsområdena för RNA-läkemedel. Erkin Kuru, en medlem av forskarteamet, påpekade att denna metod hjälper till att framställa RNA med nya funktioner och egenskaper.

Northpond Labs stödde detta projekt eftersom det potentiellt kan ha fördelar i verkliga världen. EnPlusOne Biosciences grundades 2022. Den första finansieringsomgången leddes av Northpond Ventures, tillsammans med Breakout Ventures och Coatue.

George Church påpekade att denna metod kan göra RNA-terapier mer effektiva och hållbara. Don Ingber, grundaren och direktören för Wyss Institute, nämnde att denna nya metod löser de nuvarande tillverkningsutmaningarna.

Studien utfördes av Ella Meyer, Howon Lee, Nicholas J. Conway, Daniel Ahlstedt, Zeynep Yurtsever och Dominic Rainone och finansierades av USA:s energidepartement samt Wyss Institute.