Nanosensor revolutioniert Qualitätskontrolle von AAV-Vektoren in der Gentherapie

BerlinForscher in Japan haben eine neue Methode entwickelt, um die Qualität von viralen Vektoren in der Gentherapie zu überprüfen. Fortschritte in der genetischen Modifikation bieten Hoffnung auf wirksame Behandlungen. Adeno-assoziierte Virus (AAV)-Vektoren sind vielversprechende Werkzeuge für diesen Zweck. Die Herstellung von AAV-Vektoren ist jedoch schwierig, da einige Vektoren defekt sein können, unvollständige Genome tragen oder leer sein können, was Nebenwirkungen verursachen kann. Daher ist eine genaue Qualitätskontrolle entscheidend.

Japanische Forscher haben am 5. Juni 2024 eine Studie in ACS Nano veröffentlicht. Sie haben eine neue Methode zur Lösung dieses Problems entwickelt. Das Team besteht aus:

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<li>Außerordentlicher Professor Makusu Tsutsui von der Universität Osaka</li>
<li>Professor Tomoji Kawai von der Universität Osaka</li>
<li>Dozent Akihide Arima von der Universität Nagoya</li>
<li>Sonderbeauftragter Professor Yoshinobu Baba von der Universität Nagoya</li>
<li>Wissenschaftliche Mitarbeiterin Mikako Wada von der Universität Tokio</li>
<li>Assistenzprofessor Yuji Tsunekawa von der Universität Tokio</li>
<li>Professor Takashi Okada von der Universität Tokio</li>
</ul>

Eine neue Methode funktioniert, indem eine Spannung auf eine Lösung mit AAVs angelegt wird. Diese Spannung erzeugt einen Ionenstrom durch eine Nanopore. Solange die Nanopore frei ist, bleibt der Ionenstrom konstant. Wenn jedoch ein viraler Partikel die Nanopore passiert, blockiert er den Ionenfluss und verursacht eine deutliche Änderung im Strom.

AAV-Vektoren mit vollständigen Genomen sind größer und schwerer als leere oder teilweise gefüllte. Diese Größenunterschiede erzeugen einzigartige Muster im Ionenstrom-Auslesesignal. Das Team bestätigte durch Experimente, Simulationen und theoretische Analysen, dass ihr Sensor diese Unterschiede bis auf sub-nanometrische Ebene erkennen kann.

Diese Methode könnte die Gentherapie erheblich verbessern. Qualitätskontrolle ist für sichere und wirksame Behandlungen unerlässlich. Fehlerhafte Vektoren können Nebenwirkungen verursachen und die Wirksamkeit der Therapien mindern. Durch die präzise Identifizierung vollständiger Genomvektoren kann diese Methode die Qualität und Reinheit der AAV-Vektoren steigern. Dies könnte zu sichereren Behandlungen und möglicherweise niedrigeren Dosierungen für Patienten führen, wodurch Nebenwirkungen reduziert werden.

Der Assistenzprofessor Tsunekawa betont, dass diese Methode die Herstellung von hochwertigen AAV-Vektoren erheblich verbessern könnte. Zudem ließe sie sich auf andere virale Vektoren anwenden, was neue Möglichkeiten für Gentherapien eröffnet und unser Verständnis über die Funktionsweise von Viren erweitert.

Die Entwicklung dieses neuen Nanosensors könnte die Zuverlässigkeit der Gentherapie erhöhen. Die Qualität der Vektoren sicherzustellen, ist entscheidend für die Sicherheit der Patienten und die Wirksamkeit der Behandlung. Diese neue Methode stellt einen bedeutenden Fortschritt im Bereich der Biomedizin dar.