Baanbrekende nanosensor verbetert kwaliteitscontrole van virale vectoren in gentherapie

AmsterdamOnderzoekers uit Japan hebben een nieuwe methode ontwikkeld om de kwaliteit van virale vectoren die in gentherapie worden gebruikt te controleren. Vooruitgang in genetische modificatie biedt hoop op effectieve behandelingen. Adeno-geassocieerde virus (AAV)-vectoren zijn veelbelovende hulpmiddelen hiervoor. Het produceren van AAV-vectoren blijft echter een uitdaging, aangezien sommige vectoren defect kunnen zijn, incomplete genoom kunnen dragen of zelfs leeg kunnen zijn, wat bijwerkingen kan veroorzaken. Daarom is nauwkeurige kwaliteitscontrole essentieel.

Japanse onderzoekers hebben op 5 juni 2024 hun studie gepubliceerd in ACS Nano. Zij hebben een nieuw procédé ontwikkeld om dit probleem op te lossen. Het team bestaat uit:

• Universitair hoofddocent Makusu Tsutsui van de Universiteit van Osaka
• Hoogleraar Tomoji Kawai van de Universiteit van Osaka
• Docent Akihide Arima van de Universiteit van Nagoya
• Bijzonder hoogleraar Yoshinobu Baba van de Universiteit van Nagoya
• Onderzoeker Mikako Wada van de Universiteit van Tokyo
• Assistent-professor Yuji Tsunekawa van de Universiteit van Tokyo
• Hoogleraar Takashi Okada van de Universiteit van Tokyo

Een nieuwe methode werkt door een spanning aan te leggen op een oplossing met AAV-virussen. Deze spanning stuurt een ionenstroom door een nanoporie. De ionenstroom blijft stabiel wanneer de nanoporie vrij is. Zodra een virusdeeltje door de nanoporie gaat, wordt de ionenstroom geblokkeerd en verandert de stroom merkbaar.

AAV-vectoren met volledige genomen zijn groter en zwaarder dan lege of deels gevulde vectoren. Dit verschil in grootte zorgt voor unieke patronen in de ionische stroomuitlezing. Het team bevestigde door experimenten, simulaties en theoretische analyses dat hun sensor deze grootteverschillen tot op sub-nanometerniveau kon identificeren.

Deze methode kan de gentherapie aanzienlijk verbeteren. Kwaliteitscontrole is essentieel voor veilige en effectieve behandelingen. Foutieve vectoren kunnen bijwerkingen veroorzaken en de effectiviteit verminderen. Door het nauwkeurig identificeren van complete genoomvectoren, kan deze methode de kwaliteit en zuiverheid van AAV-vectoren verbeteren. Dit kan resulteren in veiligere behandelingen en mogelijk lagere doses voor patiënten, waardoor bijwerkingen worden verminderd.

Universitair docent Tsunekawa stelt dat deze methode de productie van hoogwaardige AAV-vectoren aanzienlijk kan verbeteren. Bovendien kan het ook worden toegepast op andere virale vectoren, wat nieuwe mogelijkheden biedt voor gentherapieën en ons meer inzicht geeft in de werking van virussen.

De nieuwe ontwikkeling van deze nanosensor zou de betrouwbaarheid van gentherapie kunnen vergroten. Het waarborgen van de kwaliteit van vectors is essentieel voor de veiligheid van patiënten en de effectiviteit van de behandeling. Deze nieuwe methode is een aanzienlijke vooruitgang in de biomedische sector.