Nanosensore rivoluzionario migliora il controllo di qualità nei vettori virali per la terapia genica

RomeRicercatori giapponesi hanno sviluppato una nuova tecnica per verificare la qualità dei vettori virali usati nella terapia genica. I progressi nella modifica genetica portano speranze per trattamenti efficaci. I vettori del virus adeno-associato (AAV) rappresentano strumenti molto promettenti per questo scopo. Tuttavia, produrre vettori AAV è una sfida, poiché alcuni possono essere difettosi, con genomi incompleti o vuoti, causando potenziali effetti collaterali. Di conseguenza, è fondamentale un controllo di qualità accurato.

Un gruppo di ricercatori giapponesi ha pubblicato online il loro studio il 5 giugno 2024, nella rivista ACS Nano. Hanno sviluppato un nuovo metodo per risolvere questo problema. Il team è composto da:

• Professore Associato Makusu Tsutsui dell'Università di Osaka
• Professore Tomoji Kawai dell'Università di Osaka
• Docente Akihide Arima dell'Università di Nagoya
• Professore Straordinario Yoshinobu Baba dell'Università di Nagoya
• Ricercatrice Mikako Wada dell'Università di Tokyo
• Professore Assistente Yuji Tsunekawa dell'Università di Tokyo
• Professore Takashi Okada dell'Università di Tokyo

Un nuovo metodo funziona applicando una tensione a una soluzione con AAV. Questa tensione spinge una corrente ionica attraverso un nanoporo. La corrente ionica rimane costante quando il nanoporo è libero. Se una particella virale passa attraverso il nanoporo, blocca il flusso ionico e provoca un cambiamento evidente nella corrente.

I vettori AAV con genomi completi sono più grandi e pesanti rispetto a quelli vuoti o parzialmente riempiti. Questa differenza di dimensioni genera pattern unici nei rilevamenti della corrente ionica. Attraverso esperimenti, simulazioni e analisi teoriche, il team ha confermato che il loro sensore poteva identificare queste differenze di grandezza fino a livelli sub-nanometrici.

Questo metodo potrebbe migliorare significativamente la terapia genica. Il controllo di qualità è essenziale per trattamenti sicuri ed efficaci. Vettori difettosi possono causare effetti collaterali e ridurre l'efficacia dei trattamenti. Identificando accuratamente i vettori con genoma completo, questo metodo può migliorare la qualità e la purezza dei vettori AAV. Ciò potrebbe portare a trattamenti più sicuri e dosi minori per i pazienti, riducendo gli effetti collaterali.

Il Professore Associato Tsunekawa osserva che questo metodo potrebbe migliorare significativamente la produzione di vettori AAV di alta qualità. Inoltre, la tecnica potrebbe essere applicata ad altri vettori virali, aprendo nuove possibilità per le terapie geniche e approfondendo la nostra comprensione del funzionamento dei virus.

Lo sviluppo di questo nuovo nanosensore potrebbe migliorare l'affidabilità della terapia genica. Garantire l'alta qualità dei vettori è fondamentale per la sicurezza dei pazienti e l'efficacia del trattamento. Questo nuovo metodo rappresenta un passo avanti significativo nel campo della biomedicina.