La terapia génica avanza: revolucionario método del equipo del Dr. Jesse Owens

Tiempo de lectura: 2 minutos
Por Jamie Olivos
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Hélice de ADN con partículas cuánticas brillantes a su alrededor.

MadridCientíficos de la Escuela de Medicina John A. Burns de la Universidad de Hawái han creado una innovadora tecnología de edición genética que podría transformar el tratamiento de enfermedades genéticas. Su método permite introducir genes saludables en el cuerpo de manera más rápida y segura.

La terapia génica tradicional enfrenta varios problemas. Puede causar daños imprevistos en el ADN, tiene dificultades para insertar genes grandes y a menudo no es muy efectiva.

El equipo del Dr. Jesse Owens ha desarrollado un nuevo método que utiliza una enzima especialmente diseñada para insertar genes terapéuticos con mayor precisión y eficiencia. Esta enzima, mejorada en el laboratorio, puede aumentar las tasas de éxito hasta un 96% en algunos casos. Este alto nivel de eficiencia podría hacer que la terapia génica sea más accesible y asequible.

La nueva técnica no solo facilita la terapia génica, sino que también acelera la creación de líneas celulares para la producción de proteínas terapéuticas. Normalmente, colocar un gen en la posición adecuada en el genoma es muy complicado. Este nuevo método lo hace mucho más sencillo y rápido al asegurar que el gen se inserte en el lugar correcto.

El equipo del Dr. Owens está investigando otras aplicaciones para su estudio. Están analizando cómo la inserción de genes puede mejorar la producción de medicamentos como los anticuerpos. Esto podría acelerar la fabricación de medicamentos esenciales al reducir el tiempo necesario para crear líneas celulares eficaces.

Esta nueva tecnología tiene muchos beneficios potenciales. Podría acelerar la disponibilidad de nuevos tratamientos para los pacientes y reducir los costos, haciendo que la atención avanzada sea más asequible. Además, podría ayudar a crear terapias para numerosas enfermedades genéticas causadas por un solo gen defectuoso, como la hemofilia y la fibrosis quística.

Esta innovación también podría impactar otras áreas de la investigación biológica más allá de la atención médica. Podría hacer que la biología sintética y la biotecnología sean más avanzadas, ya que estos campos a menudo necesitan insertar grandes constructos genéticos. Esto abriría nuevas aplicaciones en la biotecnología que antes eran demasiado difíciles de lograr.

JABSOM se compromete a fomentar el talento en investigación, como lo demuestra este importante trabajo. La escuela es líder en investigación genética, y sus esfuerzos podrían tener un impacto global en la medicina y la biotecnología. Además, el Dr. Owens ha iniciado una organización sin fines de lucro para apoyar la investigación local en ingeniería genética, subrayando los objetivos más amplios de esta labor.

El estudio se publica aquí:

http://dx.doi.org/10.1093/nar/gkae534

y su cita oficial - incluidos autores y revista - es

Brian E Hew, Sabranth Gupta, Ryuei Sato, David F Waller, Ilko Stoytchev, James E Short, Lisa Sharek, Christopher T Tran, Ahmed H Badran, Jesse B Owens. Directed evolution of hyperactive integrases for site specific insertion of transgenes. Nucleic Acids Research, 2024; 52 (14): e64 DOI: 10.1093/nar/gkae534
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