새로운 연구: 유전자 치료에 획기적 진전, 유전 질환 치료 더 빠르고 안전해져

소요 시간: 2 분
에 의해 Jamie Olivos
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글로우하는 양자 입자가 주변에 있는 DNA 나선.

Seoul하와이 대학교 존 A. 번스 의과대학의 과학자들은 유전자 질환의 치료 방식을 혁신할 수 있는 새로운 유전자 편집 기술을 개발했습니다. 이 방법은 건강한 유전자를 더 빠르고 안전하게 체내로 전달합니다.

전통적인 유전자 치료는 몇 가지 문제점이 있습니다. DNA에 예상치 못한 손상을 줄 수 있으며, 큰 유전자를 삽입하는 데 어려움을 겪고, 종종 기대만큼 효과적으로 작동하지 않습니다.

제시 오웬스 박사와 그의 팀은 특수하게 설계된 효소를 사용하여 치료 유전자를 더 정확하고 효율적으로 삽입하는 새로운 방법을 개발하였습니다. 실험실에서 개선된 이 효소는 성공률을 최대 96%까지 높일 수 있습니다. 이러한 높은 효율성 덕분에 유전자 치료가 더 쉽게 접근 가능하고 비용도 절감될 수 있습니다.

이 새로운 기술은 유전자 치료에 도움을 줄 뿐만 아니라 치료 단백질을 만드는 세포주를 만드는 과정도 신속하게 진행합니다. 일반적으로 유전자를 유전체의 올바른 위치에 놓는 것은 매우 어려운 작업입니다. 그러나 이 새로운 방법은 유전자가 정확한 위치에 배치되도록 하여 이 과정을 더 쉽고 빠르게 만들어 줍니다.

오웬스 박사의 팀은 그들의 연구를 다른 분야에 활용하기 위해 탐구하고 있습니다. 그들은 유전자 삽입이 항체와 같은 의약품 생산을 어떻게 개선할 수 있는지를 조사하고 있습니다. 이것은 효과적인 세포주를 만드는 데 필요한 시간을 줄임으로써 주요 의약품의 생산 속도를 높일 수 있을 것입니다.

이 새로운 기술은 여러 가지 이점이 있습니다. 환자들에게 더 빠르게 새로운 치료를 제공하고 비용을 절감하여 첨단 의료 서비스를 더 저렴하게 만들 수 있습니다. 또한 혈우병과 낭포성 섬유증과 같이 단일 유전자의 결함으로 인한 여러 유전병의 치료 방법을 개발하는 데 도움이 될 수 있습니다.

이 혁신은 의료 분야를 넘어 생물학 연구의 다른 영역에도 영향을 미칠 수 있습니다. 이는 합성 생물학과 생명공학을 더욱 발전시킬 수 있으며, 이들 분야는 종종 큰 유전 구조를 삽입해야 하기 때문입니다. 이로 인해 이전에는 달성하기 어려웠던 새로운 생명공학 응용 분야가 열릴 수 있습니다.

JABSOM은 연구 인재 양성에 전념하고 있으며, 이 중요한 연구를 통해 그 노력을 보여주고 있습니다. 이 학교는 유전 연구 분야에서 선도적인 역할을 하고 있으며, 그들의 노력은 전 세계의 의학과 생명공학에 영향을 미칠 수 있습니다. 또한 오웬스 박사는 지역 내 유전공학 연구를 지원하는 비영리단체를 설립하여 이 연구의 더 큰 목표를 강조하고 있습니다.

연구는 여기에서 발표되었습니다:

http://dx.doi.org/10.1093/nar/gkae534

및 그 공식 인용 - 저자 및 저널 포함 - 다음과 같습니다

Brian E Hew, Sabranth Gupta, Ryuei Sato, David F Waller, Ilko Stoytchev, James E Short, Lisa Sharek, Christopher T Tran, Ahmed H Badran, Jesse B Owens. Directed evolution of hyperactive integrases for site specific insertion of transgenes. Nucleic Acids Research, 2024; 52 (14): e64 DOI: 10.1093/nar/gkae534
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