Nova onda na terapia genética: técnica revolucionária promete tratamento mais rápido e seguro

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Por João Silva
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Hélice de DNA com partículas quânticas brilhantes ao seu redor.

São PauloCientistas da Escola de Medicina John A. Burns da Universidade do Havaí desenvolveram uma nova tecnologia de edição genética que pode revolucionar o tratamento de doenças genéticas. Seu método permite a entrega de genes saudáveis ao corpo de forma mais rápida e segura.

A terapia gênica tradicional enfrenta alguns desafios. Ela pode causar danos inesperados ao DNA, tem dificuldades em inserir genes grandes e muitas vezes não é muito eficaz.

Dr. Jesse Owens e sua equipe desenvolveram um novo método que utiliza uma enzima especialmente projetada para inserir genes terapêuticos de maneira mais precisa e eficiente. Essa enzima, aprimorada em laboratório, pode aumentar as taxas de sucesso para até 96% em alguns casos. Esse alto nível de eficiência poderá tornar a terapia gênica mais acessível e econômica.

A nova técnica não só auxilia a terapia gênica, como também acelera a criação de linhagens celulares para a produção de proteínas terapêuticas. Normalmente, é muito difícil colocar um gene no local correto do genoma. Este novo método facilita e agiliza o processo ao garantir que o gene seja inserido no lugar certo.

A equipe do Dr. Owens está investigando novas aplicações para sua pesquisa. Eles analisam como a inserção de genes pode aprimorar a produção de medicamentos, como anticorpos. Isso pode acelerar a fabricação de remédios essenciais, reduzindo o tempo necessário para criar linhagens celulares eficazes.

Essa nova tecnologia pode trazer inúmeros benefícios. Pode acelerar a disponibilização de novos tratamentos aos pacientes e reduzir os custos, tornando cuidados avançados mais acessíveis. Além disso, tem o potencial de desenvolver tratamentos para muitas doenças genéticas causadas por um único gene defeituoso, como hemofilia e fibrose cística.

Essa inovação pode igualmente impactar outras áreas da pesquisa biológica além da saúde. Pode tornar a biologia sintética e a biotecnologia mais avançadas, já que esses campos frequentemente precisam inserir grandes construções genéticas. Isso pode abrir novas aplicações em biotecnologia que antes eram muito difíceis de alcançar.

JABSOM é comprometido com o desenvolvimento de talentos em pesquisa, como demonstrado por este importante trabalho. A instituição é líder em pesquisa genética e seus esforços podem impactar a medicina e a biotecnologia globalmente. Além disso, o Dr. Owens criou uma organização sem fins lucrativos para apoiar a pesquisa local em engenharia genética, ressaltando os objetivos mais amplos desta iniciativa.

O estudo é publicado aqui:

http://dx.doi.org/10.1093/nar/gkae534

e sua citação oficial - incluindo autores e revista - é

Brian E Hew, Sabranth Gupta, Ryuei Sato, David F Waller, Ilko Stoytchev, James E Short, Lisa Sharek, Christopher T Tran, Ahmed H Badran, Jesse B Owens. Directed evolution of hyperactive integrases for site specific insertion of transgenes. Nucleic Acids Research, 2024; 52 (14): e64 DOI: 10.1093/nar/gkae534
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