Ny forskning: geneterapi gör stora framsteg och erbjuder bättre behandlingar för genetiska sjukdomar.

StockholmForskare vid University of Hawai'is John A. Burns School of Medicine har utvecklat en ny teknik för genredigering som kan förändra hur genetiska sjukdomar behandlas. Deras metod möjliggör snabbare och säkrare leverans av friska gener till kroppen.

Traditionell genterapi har vissa problem. Den kan orsaka oväntade skador på DNA, har svårt att infoga stora gener och fungerar ofta inte särskilt bra.

Dr. Jesse Owens och hans team har utvecklat en ny metod som använder ett särskilt utformat enzym för att infoga terapeutiska gener med större precision och effektivitet. Detta enzym, som har förbättrats i laboratoriet, kan öka framgångsgraden till upp till 96% i vissa fall. Denna höga effektivitet kan göra genterapi lättare att tillgå och mer kostnadseffektiv.

Den nya tekniken underlättar inte bara genterapi utan påskyndar även produktionen av cellinjer för tillverkning av terapeutiska proteiner. Att placera en gen på rätt plats i genomet är vanligen mycket svårt. Denna nya metod gör processen mycket enklare och snabbare genom att se till att genen hamnar på den korrekta platsen.

Läs också:

Idag · 14:37

Banbrytande behandling av epilepsi: förenar genetik med hjärnkartläggning för personliga vårdstrategier

Dr. Owens team undersöker andra tillämpningar av sin forskning. De utforskar hur geninsertion kan förbättra produktionen av läkemedel som antikroppar. Detta skulle kunna snabba upp framställningen av viktiga läkemedel genom att minska tiden det tar att skapa effektiva cellinjer.

Denna nya teknologi har många potentiella fördelar. Den kan göra nya behandlingar tillgängliga för patienter snabbare och minska kostnaderna, vilket gör avancerad vård mer prisvärd. Den kan också bidra till att skapa behandlingar för många genetiska sjukdomar orsakade av en enda defekt gen, som till exempel hemofili och cystisk fibros.

Denna innovation kan även påverka andra områden inom biologisk forskning utanför hälso- och sjukvården. Den kan göra syntetisk biologi och bioteknik mer avancerade, eftersom dessa områden ofta behöver infoga stora genetiska konstruktioner. Detta kan öppna upp för nya applikationer inom bioteknik som tidigare varit försvåra att uppnå.

JABSOM är engagerad i att utveckla forskningstalanger, vilket framgår av detta viktiga arbete. Skolan är ledande inom genetisk forskning, och deras insatser kan påverka medicin och bioteknik globalt. Dr. Owens har dessutom startat en ideell organisation för att stödja lokal forskning inom genetisk ingenjörskonst, vilket understryker de bredare målen med detta arbete.