Nieuwe doorbraak: genbewerking zet reuzensprong in voor behandeling genetische aandoeningen.

AmsterdamWetenschappers aan de John A. Burns School of Medicine van de Universiteit van Hawai'i hebben een baanbrekende genbewerkingstechnologie ontwikkeld die mogelijk een revolutie teweeg kan brengen in de behandeling van genetische aandoeningen. Hun methode levert gezonde genen sneller en veiliger aan het lichaam.

De traditionele gentherapie kampt met enkele problemen. Zo kan het onverwachte schade aan het DNA veroorzaken, heeft het moeite met het inbrengen van grote genen en is het vaak niet erg effectief.

Dr. Jesse Owens en zijn team hebben een nieuwe methode ontwikkeld waarbij een speciaal ontworpen enzym wordt gebruikt om therapeutische genen nauwkeuriger en efficiënter in te brengen. Dit enzym, dat in het lab is verbeterd, kan in sommige gevallen succespercentages tot wel 96% behalen. Deze hoge efficiëntie zou gentherapie toegankelijker en betaalbaarder kunnen maken.

De nieuwe techniek helpt niet alleen de gentherapie, maar versnelt ook de productie van cellijnen voor therapeutische eiwitten. Normaal gesproken is het erg moeilijk om een gen op de juiste plek in het genoom te plaatsen. Deze nieuwe methode maakt dit veel eenvoudiger en sneller door ervoor te zorgen dat het gen op de correcte locatie terechtkomt.

Lees ook:

Vandaag · 12:28

Astronomen onthullen mysterie achter zeldzame radiotransient in sterrenbeeld Puppis: nieuw onderzoeksresultaat

Het team van Dr. Owens onderzoekt andere toepassingen voor hun onderzoek. Ze bekijken hoe geninvoeging de productie van medicijnen zoals antilichamen kan verbeteren. Dit kan het proces van het creëren van effectieve cellijnen versnellen, waardoor belangrijke geneesmiddelen sneller geproduceerd kunnen worden.

Deze nieuwe technologie biedt tal van mogelijke voordelen. Zo kan het behandelingen sneller beschikbaar maken voor patiënten en de kosten verlagen, waardoor geavanceerde zorg betaalbaarder wordt. Bovendien kan het helpen bij het ontwikkelen van behandelingen voor talrijke genetische aandoeningen die worden veroorzaakt door een enkel defect gen, zoals hemofilie en cystische fibrose.

Deze innovatie kan ook andere gebieden van biologisch onderzoek naast de gezondheidszorg beïnvloeden. Het zou synthetische biologie en biotechnologie verder kunnen ontwikkelen, omdat deze vakgebieden vaak behoefte hebben aan het invoegen van grote genetische constructies. Dit zou nieuwe toepassingen in de biotechnologie mogelijk kunnen maken die voorheen te moeilijk waren om te realiseren.

JABSOM zet zich in voor het ontwikkelen van onderzoekstalent, zoals blijkt uit dit belangrijke werk. De school is een koploper op het gebied van genetisch onderzoek en hun inspanningen hebben potentieel om de geneeskunde en biotechnologie wereldwijd te beïnvloeden. Dr. Owens heeft bovendien een non-profitorganisatie opgericht om lokaal onderzoek naar genetische manipulatie te ondersteunen, wat de bredere doelstellingen van dit werk benadrukt.