Nowe badanie: terapia genowa osiąga przełom w szybkim i skutecznym leczeniu schorzeń genetycznych.

WarsawNaukowcy z Wydziału Medycznego im. Johna A. Burnsa na Uniwersytecie Hawajskim opracowali nową technologię edycji genów, która może zrewolucjonizować leczenie chorób genetycznych. Ich metoda umożliwia szybsze i bezpieczniejsze wprowadzenie zdrowych genów do organizmu.

Tradycyjna terapia genowa ma pewne problemy. Może powodować nieprzewidziane uszkodzenia DNA, ma trudności z wprowadzaniem dużych genów i często nie działa zbyt skutecznie.

Dr Jesse Owens i jego zespół opracowali nową metodę, która wykorzystuje specjalnie zaprojektowany enzym do wprowadzania genów terapeutycznych z większą precyzją i wydajnością. Enzym ten, udoskonalony w laboratorium, może zwiększyć wskaźniki sukcesu nawet do 96% w niektórych przypadkach. Tak wysoka efektywność może uczynić terapię genową bardziej dostępną i tańszą.

Nowa technika nie tylko wspiera terapię genową, ale również przyspiesza tworzenie linii komórkowych do produkcji białek terapeutycznych. Umieszczenie genu w odpowiednim miejscu w genomie jest zazwyczaj bardzo trudne. Dzięki tej nowej metodzie staje się to znacznie łatwiejsze i szybsze, ponieważ zapewnia umieszczenie genu we właściwej lokalizacji.

Zobacz również:

Dzisiaj · 12:24

Przełomowy proces przekształca odpady w ekologiczne paliwo lotnicze

Zespół dr Owensa bada inne zastosowania swoich badań. Zajmują się tym, jak wstawianie genów może poprawić produkcję leków, takich jak przeciwciała. Może to przyspieszyć produkcję ważnych leków poprzez skrócenie czasu potrzebnego na stworzenie skutecznych linii komórkowych.

Ta innowacyjna technologia oferuje wiele potencjalnych korzyści. Może przyspieszyć wprowadzenie nowych terapii dla pacjentów i obniżyć koszty, czyniąc zaawansowaną opiekę bardziej dostępną. Może również pomóc w tworzeniu terapii dla wielu chorób genetycznych wywołanych przez pojedynczy wadliwy gen, jak na przykład hemofilia i mukowiscydoza.

Ta innowacja może mieć wpływ na inne obszary badań biologicznych poza ochroną zdrowia. Może przyczynić się do rozwoju biologii syntetycznej i biotechnologii, które często wymagają wprowadzania dużych konstrukcji genetycznych. Dzięki temu mogą powstać nowe zastosowania w biotechnologii, które wcześniej były zbyt trudne do zrealizowania.

JABSOM jest zaangażowana w rozwijanie talentów badawczych, co pokazuje ta istotna praca. Uczelnia przoduje w badaniach genetycznych, a ich wysiłki mogą wpłynąć na medycynę i biotechnologię na całym świecie. Dr Owens założył również organizację non-profit wspierającą lokalne badania w dziedzinie inżynierii genetycznej, co podkreśla szersze cele tego przedsięwzięcia.