Découverte révolutionnaire : la thérapie génique fait un bond quantique en avant

Temps de lecture: 2 minutes
Par Jean Rivière
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Hélice d'ADN avec des particules quantiques lumineuses l'entourant.

ParisDes chercheurs de l'École de médecine John A. Burns de l'Université d'Hawaï ont mis au point une nouvelle technologie d'édition génétique qui pourrait révolutionner le traitement des maladies génétiques. Leur méthode permet d'introduire des gènes sains dans le corps de manière plus rapide et sécurisée.

La thérapie génique classique présente certaines difficultés. Elle peut provoquer des altérations imprévues de l'ADN, a du mal à insérer des gènes de grande taille et manque souvent d'efficacité.

Le Dr Jesse Owens et son équipe ont élaboré une méthode innovante utilisant une enzyme spécialement conçue pour insérer des gènes thérapeutiques avec une précision et une efficacité accrues. Cette enzyme, perfectionnée en laboratoire, peut porter les taux de réussite jusqu'à 96 % dans certains cas. Une telle efficacité pourrait rendre la thérapie génique plus accessible et moins coûteuse.

La nouvelle technique facilite non seulement la thérapie génique, mais accélère également la création de lignées cellulaires destinées à la production de protéines thérapeutiques. Habituellement, l'insertion d'un gène au bon endroit dans le génome est très complexe. Cette méthode innovante simplifie et accélère ce processus en garantissant que le gène soit introduit à l'emplacement juste.

L'équipe du Dr Owens explore d'autres applications pour leurs recherches. Ils étudient comment l'insertion de gènes peut améliorer la production de médicaments tels que les anticorps. Cela pourrait accélérer la fabrication de médicaments essentiels en réduisant le temps nécessaire pour créer des lignées cellulaires efficaces.

Cette nouvelle technologie offre de nombreux avantages potentiels. Elle pourrait permettre de rendre les nouveaux traitements disponibles plus rapidement pour les patients et de réduire les coûts, rendant ainsi les soins avancés plus accessibles. Elle pourrait également contribuer à développer des traitements pour de nombreuses maladies génétiques causées par une seule mutation, comme l'hémophilie et la mucoviscidose.

Cette innovation pourrait également transformer d'autres domaines de la recherche biologique au-delà de la santé. Elle pourrait faire progresser la biologie synthétique et la biotechnologie, ces disciplines nécessitant souvent l'insertion de grands assemblages génétiques. Cela ouvrirait de nouvelles perspectives en biotechnologie qui étaient auparavant trop complexes à réaliser.

JABSOM s'engage à développer les talents en recherche, comme le démontre ce travail important. L'école est à la pointe de la recherche génétique, et ses efforts pourraient influencer la médecine et la biotechnologie à l'échelle mondiale. Le Dr. Owens a également fondé une organisation à but non lucratif pour soutenir la recherche en génie génétique local, soulignant les objectifs plus larges de ces travaux.

L'étude est publiée ici:

http://dx.doi.org/10.1093/nar/gkae534

et sa citation officielle - y compris les auteurs et la revue - est

Brian E Hew, Sabranth Gupta, Ryuei Sato, David F Waller, Ilko Stoytchev, James E Short, Lisa Sharek, Christopher T Tran, Ahmed H Badran, Jesse B Owens. Directed evolution of hyperactive integrases for site specific insertion of transgenes. Nucleic Acids Research, 2024; 52 (14): e64 DOI: 10.1093/nar/gkae534
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