Terapia genica rivoluzionata: nuova tecnologia promette trattamenti più rapidi e sicuri

RomeGli scienziati della John A. Burns School of Medicine dell'Università delle Hawai'i hanno sviluppato una nuova tecnologia di editing genetico che potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie genetiche. Il loro metodo permette di introdurre geni sani nel corpo in modo più rapido e sicuro.

La terapia genica tradizionale presenta alcune difficoltà. Può provocare danni inaspettati al DNA, ha problemi nell'inserire geni di grandi dimensioni e spesso non è molto efficace.

Il team guidato dal Dr. Jesse Owens ha sviluppato un nuovo metodo che utilizza un enzima appositamente progettato per inserire i geni terapeutici in modo più preciso ed efficiente. Questo enzima, migliorato nel laboratorio, può aumentare i tassi di successo fino al 96% in alcuni casi. Questo alto livello di efficienza potrebbe rendere la terapia genica più accessibile ed economica.

La nuova tecnica non solo supporta la terapia genica, ma accelera anche la creazione di linee cellulari per la produzione di proteine terapeutiche. In genere, collocare un gene nel punto giusto del genoma è molto difficile. Questo nuovo metodo lo rende molto più facile e veloce, garantendo che il gene sia inserito nella posizione corretta.

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Il team del Dr. Owens sta esplorando altri usi per la loro ricerca. Stanno studiando come l'inserimento di geni possa migliorare la produzione di medicinali come gli anticorpi. Questo potrebbe rendere più veloce la produzione di farmaci essenziali riducendo il tempo necessario per creare linee cellulari efficaci.

Questa nuova tecnologia offre numerosi vantaggi. Può accelerare la disponibilità di nuovi trattamenti per i pazienti e abbassarne i costi, rendendo le cure avanzate più accessibili. Inoltre, potrebbe contribuire a sviluppare cure per molte malattie genetiche causate da un singolo gene difettoso, come l'emofilia e la fibrosi cistica.

Questa innovazione potrebbe rivoluzionare anche altri settori della ricerca biologica al di fuori dell'ambito sanitario. Potrebbe rendere la biologia sintetica e la biotecnologia più avanzate, poiché questi ambiti necessitano frequentemente di inserire costrutti genetici di grandi dimensioni. Questo potrebbe aprire nuove applicazioni in biotecnologia che erano precedentemente troppo complesse da realizzare.

Il JABSOM è impegnato nello sviluppo dei talenti nella ricerca, come dimostrato da questo lavoro significativo. La scuola eccelle nella ricerca genetica e i loro sforzi potrebbero avere un impatto sulla medicina e sulla biotecnologia a livello mondiale. Il dottor Owens ha anche avviato un'organizzazione non profit per sostenere la ricerca locale nell'ingegneria genetica, mettendo in luce gli obiettivi più ampi di questo importante impegno.