Descubriendo la amiloidosis: patogénesis, avances en investigación y nuevos tratamientos emergentes

Por Maria Sanchez
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Gráficos del progreso en la investigación de la estructura molecular de la amiloidosis y tratamientos emergentes

MadridLa amiloidosis AL es una enfermedad grave y poco común. A menudo causa daño en los órganos, insuficiencia y muerte. En esta afección, las células plasmáticas de la médula ósea liberan cadenas ligeras libres, que son partes de los anticuerpos. Estas cadenas ligeras se pliegan de manera incorrecta y forman fibrillas amiloides. Las fibrillas luego se acumulan en los órganos y tejidos, causando daño.

Según Sanchorawala, los pacientes con amiloidosis por cadenas ligeras de inmunoglobulina (AL) han experimentado mejoras significativas en su atención. Esto ha llevado a una mejora en los resultados de los pacientes en las últimas cuatro décadas. Aunque las tasas de supervivencia general han aumentado considerablemente, aún existen muchas necesidades no satisfechas.

Los problemas cardíacos son una preocupación importante para los pacientes con amiloidosis AL. Sanchorawala informó que entre el 70 y el 80% de estos pacientes padecen complicaciones del corazón. Estas complicaciones son la principal causa de muerte en personas con esta enfermedad. Otros órganos, como los riñones, el hígado y el sistema nervioso, también pueden verse afectados.

Las opciones terapéuticas para la amiloidosis AL incluyen:

  • Enfoque en células plasmáticas clonales
  • Interrupción de la producción de cadenas ligeras
  • Investigación en anticuerpos monoclonales antifibrilares

Estos tratamientos están creciendo rápidamente y se vislumbran esperanzadores para los pacientes. Sanchorawala se muestra optimista sobre nuevos tratamientos para 2024. Es crucial un diagnóstico temprano. Los médicos deben revisar a los pacientes en busca de AL amiloidosis si presentan diversos síntomas y signos clínicos.

Su análisis ofrece una visión clara sobre la amiloidosis AL y resalta la necesidad de más investigación y nuevos tratamientos. El futuro de la terapia para la amiloidosis AL está en cambio, con posibles desarrollos emergentes. Esto brinda esperanza a los pacientes y profesionales de la salud.

El estudio se publica aquí:

http://dx.doi.org/10.1056/NEJMra2304088

y su cita oficial - incluidos autores y revista - es

Vaishali Sanchorawala. Systemic Light Chain Amyloidosis. New England Journal of Medicine, 2024; 390 (24): 2295 DOI: 10.1056/NEJMra2304088
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