Avanços na amiloidose AL: patogênese revelada, inovações na pesquisa e novos tratamentos

Por Ana Silva
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Gráficos de progresso da pesquisa sobre a estrutura molecular da amiloidose e tratamentos emergentes.

São PauloA amiloidose AL é uma doença séria e rara. Geralmente leva a danos nos órgãos, insuficiência e morte. Nesta condição, as células plasmáticas da medula óssea liberam cadeias leves livres, que são partes dos anticorpos. Essas cadeias leves se dobram incorretamente e formam fibrilas de amiloide. As fibrilas então se acumulam nos órgãos e tecidos, causando prejuízos.

Pacientes com amiloidose de cadeia leve de imunoglobulina sistêmica (AL) têm experimentado melhorias significativas em seu tratamento, conforme relata Sanchorawala. Isso levou a resultados melhores para os pacientes nas últimas quatro décadas. Embora as taxas de sobrevivência geral tenham aumentado consideravelmente, ainda há muitas necessidades que não foram atendidas.

Problemas cardíacos são uma preocupação significativa para pacientes com amiloidose AL. De acordo com Sanchorawala, de 70 a 80% desses pacientes enfrentam problemas no coração. Essas complicações cardíacas são a principal causa de morte entre os portadores dessa doença. Outros órgãos como os rins, fígado e sistema nervoso também podem ser afetados.

As opções de tratamento para a amiloidose AL incluem:

  • Foco nas células plasmáticas clonais
  • Interrupção da produção de cadeias leves
  • Estudos sobre anticorpos monoclonais antifibrilas

Novos Tratamentos Oferecem Esperança na Luta Contra AL Amiloidose

Esses tratamentos estão crescendo rapidamente e trazem esperança para os pacientes. Sanchorawala está otimista sobre novas opções de tratamento até 2024. O diagnóstico precoce é crucial. Médicos devem investigar a presença de AL amiloidose em pacientes que apresentem diversos sintomas e sinais clínicos.

A revisão dela oferece uma visão clara da amiloidose AL. Ela destaca a necessidade de pesquisas e novos tratamentos. O futuro da terapia para a amiloidose AL está mudando, com possíveis novos desenvolvimentos a caminho. Isso traz esperança para pacientes e profissionais de saúde.

O estudo é publicado aqui:

http://dx.doi.org/10.1056/NEJMra2304088

e sua citação oficial - incluindo autores e revista - é

Vaishali Sanchorawala. Systemic Light Chain Amyloidosis. New England Journal of Medicine, 2024; 390 (24): 2295 DOI: 10.1056/NEJMra2304088
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