새 연구: 치명적인 프리온 질병 치료를 위한 획기적 치료 후보 발견

Seoul소니아 발라브와 그녀의 남편 에릭 미니켈은 브로드 연구소에서 치명적인 뇌 손상을 일으키는 프리온 질환을 연구하는 과학자들입니다. 발라브는 치명적 가족성 불면증이라는 프리온 질환의 유전자 변이를 가지고 있습니다. 이들은 치료법을 찾기 위해 빠르게 연구를 진행하고 있습니다.

조나단 와이스만과 그의 팀은 화이트헤드 연구소에서 CHARMs라는 새로운 도구를 개발했습니다. 이 도구들은 질병을 유발하는 유전자를 비활성화할 수 있으며, 여기에는 프리온 단백질 유전자도 포함됩니다. 다음은 CHARMs에 대한 중요한 세부 사항입니다.

표적 유전자를 비활성화하는 에피제네틱 편집 기본 DNA를 수정하지 않음 유전자를 안정적으로 침묵시킴 한 번의 치료로 가능성 있음

바이스만 팀은 유전자를 꺼버릴 수 있는 CRISPRoff라는 도구를 개발했습니다. CHARMs는 CRISPRoff의 개선된 버전으로, 인간에게 더 안전하고 효과적으로 작동합니다. CHARMs는 Cas9 대신 아연 손가락 단백질(ZFPs)을 사용하며, 이는 크기가 더 작고 면역 반응을 일으킬 가능성이 적습니다.

이 도구는 세포 자체의 효소인 DNMT3A를 이용하여 프리온 단백질 유전자를 목표로 합니다. 이러한 방법은 독성을 감소시키고 전달 시스템의 공간을 절약합니다. 팀은 이 기술을 미래의 개선을 위해 쉽게 변경할 수 있도록 적응 가능하게 만들었습니다.

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마우스를 대상으로 한 실험에서 ZFP의 유도로 이루어진 CHARMs가 뇌 속의 프리온 단백질을 80% 이상 감소시킬 수 있다는 결과가 나왔다. 이전 연구에 따르면 21%만 감소시켜도 증상 개선에 도움이 될 수 있다고 한다. 이러한 결과는 프리온병 치료에 대해 희망적인 전망을 제시한다.

유전자 편집 도구를 뇌에 전달하는 것은 하나의 과제입니다. 브로드 연구소의 벤자민 데버먼이 이끄는 과학자 팀은 이를 해결하기 위해 노력하고 있습니다. 그들은 성인 뇌에 효과적으로 전달하는 방법을 개발했습니다. 이것은 프리온병과 같은 뇌 질환 치료에 도움이 될 수 있습니다.

연구자들은 세포와 동물에서 CHARMs를 시험한 결과, 독성이 낮고 부작용이 거의 없음을 발견했습니다. 이제 임상 시험을 위해 이 기술을 더욱 안전하고 효과적으로 개선하고 있습니다. 그들의 목표는 대량으로 CHARMs를 생산하여 사람들을 치료하는 것입니다.

기초 연구에서 임상 적용까지의 전환은 긴 시간이 걸립니다. CHARMs가 실질적인 의료 치료법이 되기 위해서는 아직 많은 과제가 남아 있습니다. 팀은 희망을 가지고 열심히 노력하고 있으며, 이 기술을 신속하게 개발하여 환자들의 생명, 특히 발랍의 생명을 구하는 것을 목표로 하고 있습니다.