新研究：致命的なプリオン病のための画期的な治療候補が発見される

Tokyoソニア・ヴァラッブと彼女の夫、エリック・ミニケルは、ブロード研究所で致命的な脳損傷を引き起こすプリオン病の研究を行っています。ヴァラッブは、プリオン病の一種である致死性家族性不眠症の遺伝子変異を持っています。彼らは急いで治療法の発見に取り組んでいます。

ジョナサン・ワイズマンと彼のチームが所属するホワイトヘッド研究所では、新しいツール「CHARMs」を開発しました。これらのツールは、病気を引き起こす遺伝子、特にプリオンタンパク質遺伝子を不活性化することが可能です。以下はCHARMsに関する重要な詳細です。

• 標的遺伝子の発現を抑えるエピジェネティックな編集
• DNA自体は改変しない
• 遺伝子の安定したサイレンシング
• 一度の治療で可能性がある

ワイスマンのチームはCRISPRoffという遺伝子をオフにするためのツールを開発しました。CHARMは、CRISPRoffを改良したもので、人間により安全で効果的に働くことを目指しています。CHARMは、Cas9の代わりにジンクフィンガー・プロテイン（ZFP）を使用し、これにより小型化され、免疫反応を引き起こす可能性が低くなっています。

このツールはセルの酵素であるDNMT3Aを利用して、プリオンタンパク質遺伝子を標的としています。この方法により、毒性が低下し、送達システムの空間を節約できます。チームは、CHARMsを改良して、将来の改善に対応できるようにしています。

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マウスを用いた試験では、ZFPが誘導するCHARMsにより脳内のプリオンタンパク質を80%以上減少させることができました。以前の研究では、21%の減少でも症状の改善に役立つ可能性があることが示唆されています。これらの発見は、プリオン病の治療に希望をもたらすものです。

ブロード研究所のベンジャミン・デバーマン氏が率いる科学者たちは、遺伝子編集ツールを脳に届けることの課題に取り組んでいます。彼らはこのツールを成人の脳に効果的に送達する方法を開発しました。これにより、プリオン病のような脳の疾患を治療する手助けとなる可能性があります。

研究者たちは細胞や動物を使ってCHARMsを試験し、その毒性が低く、副作用も少ないことを確認しました。現在、安全性と効果を高め、臨床試験に向けて技術を改良中です。彼らの目標は、多量のCHARMsを生産し、人々の治療に使用することです。

基礎研究から臨床応用への移行は時間がかかります。CHARM技術が実用的な医療手段として使用されるにはまだ多くの課題があります。チームは、その技術を迅速に開発し、特にヴァラブの命を含む多くの患者を救うために、希望を持って懸命に取り組んでいます。