Nowe badania: badania na robakach przyspieszają rozwój leków opartych na RNA.
WarsawTerapie z użyciem interferencji RNA (RNAi) mają ogromny potencjał. Potrafią precyzyjnie celować i wyłączać geny powodujące choroby. Wykazują obiecujące wyniki w leczeniu schorzeń genetycznych, infekcji wirusowych oraz nowotworów. Naukowcy z Uniwersytetu Maryland zdobyli ważne informacje dzięki badaniom na małych nicieniach, co przyczynia się do udoskonalania terapii RNAi dla ludzi.
W badaniach przeprowadzonych przez Antony'ego Jose i jego zespół odkryto, że efekty wyciszania genów przez RNAi mogą z czasem maleć, nawet w komórkach, które się nie dzielą. Ta obserwacja rodzi pytania dotyczące trwałości działania leków opartych na RNAi oraz częstotliwości ich podawania. Co zaskakujące, badanie wykazało również, że:
- Efekty wyciszania genów mogą zanikać nawet w komórkach, które się nie dzielą.
- Korzyści z RNAi zmniejszają się z czasem, co sugeruje istnienie biologicznego mechanizmu rozkładającego efekty wyciszania.
- Badanie zidentyfikowało białka regulacyjne wpływające na wyciszanie genów, oferując różne ścieżki kontroli.
Badania wskazują, że z czasem komórki mogą nabywać oporność na terapie RNAi. Podkreśla to konieczność uwzględnienia problemu oporności na leki już na wczesnych etapach opracowywania leków RNAi.
Badacze i firmy farmaceutyczne mają dużą szansę na udoskonalenie obecnych metod. Muszą zrozumieć, dlaczego RNAi przestaje działać w komórkach, które się nie dzielą. Ta wiedza mogłaby pomóc w opracowaniu lepszych terapii RNAi, które będą trwalsze i bardziej skuteczne.
Naukowcy badają, jak białka regulacyjne wchodzą w interakcje z procesami wyciszania genów, aby zrozumieć skomplikowane mechanizmy komórkowe. Poprzez mapowanie tych interakcji, mogą opracować spersonalizowane terapie RNAi dostosowane do unikalnego kodu genetycznego danej osoby. Może to zrewolucjonizować medycynę personalizowaną, czyniąc terapie bardziej skutecznymi i z mniejszą ilością skutków ubocznych.
Przyszłe badania będą musiały ustalić, dlaczego niektóre geny są łatwiejsze do celowania za pomocą RNAi. Poznanie tego zagadnienia może pomóc w opracowaniu skuteczniejszych terapii RNAi, które będą działać wydajniej i dłużej. Uzyskane wnioski mogą również mieć wpływ na inne obszary badań genetycznych i terapii, nie tylko na leczenia RNAi.
Badania Uniwersytetu Maryland na temat interferencji RNA (RNAi) z wykorzystaniem nicieni odkryły nowe sposoby na ulepszanie terapii opartych na RNA. Analizując zanikanie wyciszania genów oraz rolę niektórych białek, naukowcy mogą opracować lepsze i trwalsze terapie dla skomplikowanych chorób.
Badanie jest publikowane tutaj:
http://dx.doi.org/10.7554/eLife.97487.3i jego oficjalne cytowanie - w tym autorzy i czasopismo - to
Daphne R Knudsen-Palmer, Pravrutha Raman, Farida Ettefa, Laura De Ravin, Antony M Jose. Target-specific requirements for RNA interference can arise through restricted RNA amplification despite the lack of specialized pathways. eLife, 2024; DOI: 10.7554/eLife.97487.3Udostępnij ten artykuł