Studio a sorpresa: ricerca sui vermi rivela segreti per potenziare terapie a base di RNA

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Di Maria Astona
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"Vermi in una piastra di Petri sotto il microscopio"

RomeI trattamenti con interferenza a RNA (RNAi) hanno un grande potenziale. Sono in grado di mirare con precisione e disattivare i geni che provocano malattie. Questi trattamenti si prospettano promettenti per condizioni genetiche, infezioni virali e cancro. Ricercatori dell'Università del Maryland hanno raccolto informazioni cruciali usando piccoli nematodi, contribuendo a migliorare le terapie RNAi per l'uomo.

Nello studio condotto da Antony Jose e il suo team, è emerso che gli effetti di silenziamento genico dell'RNAi possono diminuire nel tempo, anche in cellule non in fase di divisione. Questa scoperta solleva interrogativi sulla durata dei farmaci basati su RNAi e sulla frequenza con cui devono essere somministrati. Sorprendentemente, lo studio ha anche rilevato che:

  • Gli effetti di silenziamento genico possono attenuarsi anche nelle cellule non in divisione.
  • I benefici dell'RNAi si riducono nel tempo, suggerendo l'esistenza di un meccanismo biologico che degrada questi effetti di silenziamento.
  • Lo studio ha identificato proteine regolatrici che influenzano il silenziamento genico e offrono diverse vie di controllo.

Le ricerche dimostrano che le cellule possono sviluppare resistenza ai trattamenti con RNAi nel tempo, sottolineando l'importanza di considerare il problema della resistenza ai farmaci nelle prime fasi dello sviluppo di terapie a base di RNAi.

Le aziende farmaceutiche e i ricercatori hanno una grande opportunità di migliorare i metodi attuali. Devono capire perché l'RNAi si degrada nelle cellule non divisibili. Questa conoscenza potrebbe aiutarli a sviluppare trattamenti RNAi più duraturi ed efficaci.

Gli scienziati studiano come le proteine regolatorie interagiscono con il silenziamento dei geni per comprendere i complessi meccanismi cellulari. Mappando queste interazioni, possono sviluppare terapie RNAi personalizzate basate sul patrimonio genetico unico di ogni individuo. Questo potrebbe rivoluzionare la medicina personalizzata, rendendo i trattamenti più efficaci e con meno effetti collaterali.

La ricerca futura dovrà scoprire perché alcuni geni sono più facili da colpire con l'RNAi. Comprendere questo potrebbe permettere di sviluppare trattamenti RNAi più efficaci e duraturi. Queste scoperte potrebbero inoltre influenzare altre aree della ricerca e della terapia genetica, non solo i trattamenti con RNAi.

La ricerca dell'Università del Maryland sui nematodi e l'interferenza dell'RNA ha individuato nuovi metodi per migliorare le terapie basate sull'RNA. Analizzando come si riduce il silenziamento dei geni e studiando la funzione di specifiche proteine, gli scienziati potrebbero sviluppare trattamenti più efficaci e duraturi per malattie complesse.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.7554/eLife.97487.3

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Daphne R Knudsen-Palmer, Pravrutha Raman, Farida Ettefa, Laura De Ravin, Antony M Jose. Target-specific requirements for RNA interference can arise through restricted RNA amplification despite the lack of specialized pathways. eLife, 2024; DOI: 10.7554/eLife.97487.3
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