Scienziati svelano un'interruzione del degrado neuronale nel Parkinson e in malattie simili

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Di Fedele Bello
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Illustrazione di un filamento di RNA e neuroni che interagiscono.

RomeScienziati dell'Università di Kumamoto hanno identificato un processo cruciale che potrebbe rivoluzionare il trattamento delle malattie neurodegenerative come il Parkinson. Hanno scoperto che alcune strutture di RNA, denominate G-quadruplexes (G4), svolgono un ruolo fondamentale nell'aggregazione dell'α-sinucleina, una proteina associata a queste patologie. Approfondire la conoscenza dei G4 potrebbe aprire la strada a nuove opzioni terapeutiche.

Strutture G4: fondamentali nel processo di aggregazione delle proteine α-sinucleina sotto stress cellulare. In condizioni normali, l'α-sinucleina sostiene le funzioni delle cellule nervose, ma la sua aggregazione può provocare danni. Elevati livelli di calcio, frequenti durante lo stress cellulare, favoriscono la formazione di G4, aumentando così la tendenza dell'α-sinucleina ad aggregarsi.

Bloccando i G4s, i ricercatori sono riusciti a fermare l'accumulo dannoso di proteine. Hanno utilizzato un composto chiamato acido 5-aminolevulinico (5-ALA) su modelli di topi, ottenendo risultati promettenti. Il trattamento ha ridotto l'aggregazione della proteina α-sinucleina nei topi, impedendo il peggioramento dei loro problemi di movimento. Questo apre nuove prospettive per affrontare precocemente la malattia.

Questa scoperta è cruciale perché apre nuove possibilità di cura per diverse patologie, non solo per il morbo di Parkinson. È per questo motivo che la scoperta suscita tanto entusiasmo.

  • L'importanza di un intervento precoce che potrebbe migliorare notevolmente la qualità della vita dei pazienti.
  • Possibili applicazioni ad altre malattie neurodegenerative come l'Alzheimer.
  • Un rinnovato interesse per le strutture dell'RNA, aprendo nuove vie terapeutiche.
  • Un'opportunità per approfondire lo studio delle risposte allo stress cellulare.

Trattamenti attuali per il Parkinson e malattie simili alleviano soprattutto i sintomi, senza fermare la progressione della malattia. Concentrandosi sui G4s, si apre la possibilità di prevenire il danno alle cellule cerebrali. Questa scoperta potrebbe spostare la ricerca verso lo sviluppo di farmaci che mirano l'RNA, invece di focalizzarsi solo sulle proteine.

Lo studio sottolinea quanto sia cruciale avviare tempestivamente le terapie per le malattie che portano alla degenerazione delle cellule cerebrali. L'attenzione è rivolta alle G4s, coinvolte nella risposta delle cellule allo stress e nella progressione delle patologie. Questa ricerca potrebbe portare a trattamenti che prevengano le malattie anziché limitarsi a gestire i sintomi, trasformando così il modo in cui ci prendiamo cura della salute cerebrale in futuro.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.037

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Kazuya Matsuo, Sefan Asamitsu, Kohei Maeda, Hiroyoshi Suzuki, Kosuke Kawakubo, Ginji Komiya, Kenta Kudo, Yusuke Sakai, Karin Hori, Susumu Ikenoshita, Shingo Usuki, Shiori Funahashi, Hideki Oizumi, Atsushi Takeda, Yasushi Kawata, Tomohiro Mizobata, Norifumi Shioda, Yasushi Yabuki. RNA G-quadruplexes form scaffolds that promote neuropathological α-synuclein aggregation. Cell, 2024; DOI: 10.1016/j.cell.2024.09.037
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