Científicos descubren cómo detener la neurodegeneración en el párkinson y enfermedades similares

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Por Maria Lopez
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Ilustración de la interacción entre una cadena de ARN y neuronas.

MadridCientíficos de la Universidad de Kumamoto han identificado un proceso clave que podría transformar el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson. Descubrieron que ciertas estructuras de ARN, conocidas como cuádruplexes-G (G4s), desempeñan un papel crucial en la agregación de la proteína α-sinucleína, asociada a estas enfermedades. Comprender mejor los G4s podría abrir camino a nuevas opciones terapéuticas.

Las estructuras G4 son cruciales porque facilitan que las proteínas α-sinucleína se agrupen cuando las células están bajo estrés. En condiciones normales, la α-sinucleína contribuye al funcionamiento de las células nerviosas, pero su agrupamiento puede causar daño a estas células. Los altos niveles de calcio, que suelen presentarse cuando las células están estresadas, desencadenan la formación de G4, lo que incrementa la probabilidad de que la α-sinucleína se aglomere.

Investigadores descubrieron que bloquear las G4s puede detener la acumulación perjudicial de proteínas. Utilizaron un compuesto llamado ácido 5-aminolevulínico (5-ALA) en modelos de ratones y obtuvieron resultados prometedores. El tratamiento redujo el agrupamiento de una proteína llamada α-sinucleína en los ratones, impidiendo que sus problemas de movimiento empeoraran. Esto ofrece una nueva forma de abordar la enfermedad en etapas tempranas.

Este hallazgo es relevante porque ofrece nuevas opciones de tratamiento para condiciones más allá de la Enfermedad de Parkinson. Es por eso que este descubrimiento es tan emocionante.

  • La posibilidad de una intervención temprana que podría mejorar drásticamente la calidad de vida de los pacientes.
  • Aplicaciones potenciales en otras enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer.
  • Un nuevo énfasis en las estructuras de ARN, ofreciendo un objetivo terapéutico novedoso.
  • Una oportunidad para profundizar en el estudio de las respuestas celulares al estrés.

Los tratamientos actuales para el Parkinson y enfermedades similares principalmente alivian los síntomas en lugar de detener el avance de la enfermedad. Al centrarse en las estructuras de ácido nucleico G4s, existe la posibilidad de prevenir el daño a las células cerebrales. Este descubrimiento podría redirigir los esfuerzos de investigación hacia el desarrollo de fármacos que ataquen al ARN en lugar de solo enfocarse en las proteínas.

El estudio subraya la importancia de iniciar tratamientos tempranos para enfermedades que deterioran las células cerebrales. Se centra en las G4s, que juegan un papel en la respuesta de las células al estrés y el avance de las enfermedades. Esta investigación podría conducir a desarrollar tratamientos que prevengan las enfermedades en lugar de solo tratar sus síntomas, transformando así el cuidado de la salud cerebral en el futuro.

El estudio se publica aquí:

http://dx.doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.037

y su cita oficial - incluidos autores y revista - es

Kazuya Matsuo, Sefan Asamitsu, Kohei Maeda, Hiroyoshi Suzuki, Kosuke Kawakubo, Ginji Komiya, Kenta Kudo, Yusuke Sakai, Karin Hori, Susumu Ikenoshita, Shingo Usuki, Shiori Funahashi, Hideki Oizumi, Atsushi Takeda, Yasushi Kawata, Tomohiro Mizobata, Norifumi Shioda, Yasushi Yabuki. RNA G-quadruplexes form scaffolds that promote neuropathological α-synuclein aggregation. Cell, 2024; DOI: 10.1016/j.cell.2024.09.037
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