Rivoluzionaria terapia del cancro: LENN sfrutta strategie virali per potenziare i trattamenti genetici

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Di Fedele Bello
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Vista microscopica del potenziamento della consegna della terapia con acidi nucleici.

RomeIl professore David Thompson dell'Università di Purdue sta facendo progressi nel trattamento del cancro. Insieme al suo team, ha sviluppato un nuovo sistema chiamato LENN per la somministrazione diretta di terapie a base di acidi nucleici alle cellule tumorali. Questo sistema mira a risolvere problemi fondamentali nella somministrazione di tali terapie e potrebbe essere utile in molti trattamenti oncologici.

Il sistema LENN ha un nucleo composto da acidi nucleici e ciclodestrine modificate, con uno strato esterno costituito da elastina, una proteina comune nel corpo umano. Questo design offre notevoli vantaggi.

  • Protezione degli acidi nucleici dal sistema immunitario
  • Trasporto e rilascio efficienti della terapia nelle cellule bersaglio
  • Compatibilità con varie dimensioni del carico di acidi nucleici

Il team di Thompson utilizza la progettazione dei virus per migliorare la stabilità e l'accuratezza delle terapie a base di acidi nucleici (NA). A differenza dei vettori tradizionali come lipidi o polimeri, che sono rapidamente eliminati dal sistema immunitario e presentano bassa efficienza di consegna, il nuovo metodo "LENN" dimostra risultati superiori, essendo compatibile con il corpo e facilmente degradabile.

I trattamenti basati su acidi nucleici stanno rivoluzionando la medicina, consentendo un controllo preciso sul funzionamento delle cellule a livello genetico. Tuttavia, una grande sfida è che meno dell'1% di questi trattamenti arriva effettivamente all'interno delle cellule dove possono essere efficaci. LENN risolve questo problema proteggendo il carico di acidi nucleici fino al raggiungimento del bersaglio, migliorando così l'efficacia della terapia.

In passato, i metodi di consegna degli acidi nucleici spesso utilizzavano materiali sintetici simili a quelli dei farmaci a base di petrolio. Tuttavia, LENN è diverso perché impiega risorse rinnovabili: ciclodextrina derivata dal mais e polipeptidi simili all'elastina prodotti attraverso la fermentazione batterica. Questo rende LENN un passo significativo verso una tecnologia medica ecologica.

La ricerca di Thompson è ora incentrata sul cancro alla vescica, utilizzando LENN per fornire trattamenti localizzati in modo più efficace. Studi precedenti hanno dimostrato che LENN può mirare i tumori della vescica sia negli esseri umani che nei cani. Attualmente, i ricercatori stanno lavorando per migliorare il sistema affinché possa essere usato per altri tipi di cancro, sia tramite iniezioni sottocutanee che nel flusso sanguigno.

La ricerca di Thompson, finanziata dal Purdue Institute for Cancer Research, dimostra quanto sia cruciale il lavoro di squadra per trasformare scoperte avanzate in benefici pratici. Le aziende interessate a commercializzare questa tecnologia dovrebbero rivolgersi al Purdue Innovates Office of Technology Commercialization per procedere con questa promettente terapia.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1021/acs.biomac.4c00165

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Aayush Aayush, Saloni Darji, Kiera M. Estes, Emily Yeh, David H. Thompson. Development of an Elastin-like Polypeptide-Based Nucleic Acid Delivery System Targeted to EGFR+ Bladder Cancer Cells Using a Layer-by-Layer Approach. Biomacromolecules, 2024; DOI: 10.1021/acs.biomac.4c00165
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