Svolta nella lotta contro la cecità senile: nuovo studio

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Di Giovanni Dosa
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Primo piano dell'occhio con cellule luminose e DNA.

RomeDegenerazione maculare legata all'età (AMD) è una delle principali cause di perdita della vista, specialmente tra gli anziani negli Stati Uniti. I trattamenti tradizionali non sono stati molto efficaci e possono avere gravi effetti collaterali. Una nuova ricerca offre una prospettiva innovativa su questa malattia complessa. Utilizzando cellule staminali umane, gli studiosi hanno scoperto importanti meccanismi cellulari legati all'AMD, aprendo la strada a possibili nuovi trattamenti.

Principali risultati della ricerca includono:

Scoperta di una proteina importante, l'inibitore tissutale delle metalloproteinasi 3 (TIMP3), la cui produzione è elevata nella degenerazione maculare legata all'età (AMD). Si è rilevato che TIMP3 interferisce con enzimi essenziali per la salute oculare, provocando infiammazione e formazione di drusen. Un inibitore molecolare di piccole dimensioni è stato sviluppato con successo riducendo i drusen nei modelli di AMD.

Il ruolo cruciale di TIMP3 nella degenerazione maculare

Lo studio esamina l'epitelio pigmentato retinico (RPE), dove con il tempo si formano depositi chiamati drusen. Questi depositi rappresentano i primi segnali della degenerazione maculare legata all'età (AMD). La ricerca mette in luce l'importanza della proteina TIMP3 nel bloccare alcuni enzimi essenziali per la salute della retina. Tale blocco causa un aumento dell'infiammazione, portando alla formazione di ulteriori drusen.

Bloccare un enzima specifico legato all'infiammazione consente di ridurre la formazione di drusen, secondo un gruppo di ricercatori. Questa scoperta indica che concentrarsi su questi percorsi cellulari potrebbe aiutare a prevenire o rallentare la degenerazione maculare legata all'età (AMD). Questo approccio potrebbe portare allo sviluppo di trattamenti nuovi più efficaci e meno invasivi rispetto alle opzioni attuali.

Questa ricerca ha effetti significativi. Migliora la nostra comprensione della biologia della degenerazione maculare legata all'età (AMD) e offre un nuovo metodo per studiare altre malattie oculari che peggiorano nel tempo. Lo studio è unico perché utilizza cellule staminali umane, superando i limiti degli studi precedenti condotti sugli animali. Questo porta a dati più precisi per il trattamento delle malattie umane.

Un'importante svolta nella prevenzione dell'aggravarsi della degenerazione maculare legata all'età (AMD) prima che causi una significativa perdita della vista. Milioni di persone affette da questa condizione potrebbero migliorare la qualità della loro vita. I ricercatori stanno esplorando queste opportunità, nella speranza che queste scoperte portino a nuovi trattamenti efficaci per la cecità legata all'età.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1016/j.devcel.2024.09.006

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Sonal Dalvi, Michael Roll, Amit Chatterjee, Lal Krishan Kumar, Akshita Bhogavalli, Nathaniel Foley, Cesar Arduino, Whitney Spencer, Cheyenne Reuben-Thomas, Davide Ortolan, Alice Pébay, Kapil Bharti, Bela Anand-Apte, Ruchira Singh. Human iPSC-based disease modeling studies identify a common mechanistic defect and potential therapies for AMD and related macular dystrophies. Developmental Cell, 2024; DOI: 10.1016/j.devcel.2024.09.006
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