Svolta nella comprensione dell'ernia diaframmatica congenita: speranze da nuovi approcci terapeutici

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Di Fedele Bello
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Diagramma dell'ernia diaframmatica con aree di infiammazione evidenziate.

RomeI ricercatori medici hanno fatto grandi progressi nella comprensione dell'ernia diaframmatica congenita (CDH). Il CDH è una condizione grave che colpisce circa 1 neonato su 2500. Provoca un'apertura nel diaframma del bambino, impedendo il corretto sviluppo dei polmoni. Quasi un terzo dei bambini affetti da questa patologia non riesce a sopravvivere.

Studi recenti evidenziano il ruolo cruciale dell'infiammazione nella CDH. Un maggiore afflusso di cellule immunitarie nei polmoni è un aspetto fondamentale della malattia. Nello specifico, l'infiammazione delle cellule polmonari può rallentare lo sviluppo polmonare.

Principali risultati della ricerca includono:

  • L'associazione della CDH con processi infiammatori a livello molecolare.
  • Il coinvolgimento dei macrofagi, cellule spazzine del sistema immunitario, in questa infiammazione.
  • Il potenziale del desametasone, uno steroide, nel migliorare lo sviluppo polmonare nei feti a rischio di parto pretermine.
  • Gli effetti antinfiammatori delle vescicole extracellulari provenienti dalle cellule staminali del liquido amniotico nei modelli animali.

Ricercatori di Lipsia, in collaborazione con squadre a Boston, Winnipeg e Toronto, hanno scoperto che l'infiammazione è comune nei polmoni poco sviluppati. Questa scoperta indica che l'infiammazione impedisce la corretta crescita dei polmoni fetali. Gli scienziati hanno osservato che i macrofagi si accumulano nei polmoni, contribuendo probabilmente a questa infiammazione.

Per il trattamento, i medici utilizzano già farmaci come il desametasone per favorire la crescita polmonare nei neonati prematuri. Questo farmaco aiuta lo sviluppo dei polmoni del feto quando somministrato alle donne in gravidanza. Tuttavia, sono necessari ulteriori trattamenti per l'ernia diaframmatica congenita. Le ricerche indicano che componenti derivati dalle cellule staminali del liquido amniotico, chiamati vescicole extracellulari, potrebbero offrire nuove opzioni terapeutiche. Queste vescicole possono trasferire informazioni genetiche tra le cellule e hanno dimostrato un potenziale nel ridurre l'infiammazione e favorire la crescita polmonare negli studi sugli animali.

Ci vorrà molto tempo prima che questi risultati possano essere utilizzati per trattare le persone. Gli scienziati devono esaminare come queste vescicole influenzano altre parti del feto. Questo è cruciale per garantire che il trattamento sia sicuro ed efficace. Il dottor Richard Wagner, un ricercatore principale, afferma che sono necessarie ulteriori ricerche.

Dopo aver conseguito il dottorato e mentre lavorava in Nord America, Wagner ha ricevuto numerosi premi per il suo studio sui problemi di sviluppo polmonare in caso di ernia diaframmatica. La sua ricerca suggerisce che ridurre l'infiammazione potrebbe essere la chiave per trattare questa condizione.

Comprendere l'infiammazione nella CDH rappresenta un grande passo avanti. Gli attuali trattamenti, come il desametasone, sono utili, ma in futuro le terapie potrebbero concentrarsi sulla riduzione dell'infiammazione con vescicole extracellulari. È necessaria ulteriore ricerca per sviluppare questi nuovi trattamenti e migliorare i risultati per i neonati affetti da CDH.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1126/sciadv.adn5405

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Lina Antounians, Rebeca Lopes Figueira, Bharti Kukreja, Michael L. Litvack, Elke Zani-Ruttenstock, Kasra Khalaj, Louise Montalva, Fabian Doktor, Mikal Obed, Matisse Blundell, Taiyi Wu, Cadia Chan, Richard Wagner, Martin Lacher, Michael D. Wilson, Martin Post, Brian T. Kalish, Augusto Zani. Fetal hypoplastic lungs have multilineage inflammation that is reversed by amniotic fluid stem cell extracellular vesicle treatment. Science Advances, 2024; 10 (30) DOI: 10.1126/sciadv.adn5405
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