Inhibitory JAK skutecznie leczą schorzenia autoimmunologiczne u pacjentów z zespołem Downa.

WarsawBadacze z Instytutu Lindy Crnic ds. Zespołu Downa na Kampusie Medycznym Uniwersytetu Kolorado Anschutz uzyskali obiecujące wyniki we wczesnym etapie badań klinicznych. Próba ta dotyczy wykorzystania inhibitora JAK w leczeniu kilku chorób autoimmunologicznych u osób z zespołem Downa. Badanie, opublikowane w eLIFE, analizuje skuteczność leku tofacytynib (sprzedawanego jako XELJANZ® przez Pfizer) w poprawie stanu zdrowia przy takich schorzeniach jak łysienie plackowate, łuszczyca, atopowe zapalenie skóry i hidradenitis suppurativa.

Badanie kliniczne wykazało, że tofacitinib przyczynił się do poprawy stanu skóry, zwłaszcza u osób cierpiących na łysienie plackowate. Ponadto, przyniósł korzyści pacjentom z autoimmunologiczną chorobą tarczycy i zapaleniem stawów. Dodatkowo, terapia obniżyła istotne markery zapalne do normalnych poziomów.

Osoby z zespołem Downa często borykają się z problemami dotyczącymi układu odpornościowego oraz stanami zapalnymi, w tym z dolegliwościami skórnymi, które wpływają na ich codzienne życie. Badanie wskazuje, że inhibitory JAK mogą mieć kluczowe znaczenie w leczeniu tych problemów u osób z zespołem Downa.

Badania wskazują, że zespół Downa jest związany z ciągłymi problemami z układem odpornościowym, co sprawia, że osoby z tym zespołem są bardziej podatne na rozwój chorób autoimmunologicznych już od młodego wieku. Lek tofacitinib nie tylko łagodzi pewne objawy, ale również zdaje się polepszać ogólną odpowiedź układu odpornościowego.

Zobacz również:

Wczoraj · 12:21

Tajemnice Arima Hot Springs: woda zwiastująca trzęsienia ziemi

Badanie to jest częścią projektu Human Trisome Project, który koncentruje się na zrozumieniu problemów zdrowotnych osób z zespołem Downa, wykorzystując zaawansowane technologie multiomiczne. Metody te pozwalają naukowcom badać interakcje między genami, białkami i reakcjami układu odpornościowego, co daje lepszy wgląd w to, jak trisomia 21 wpływa na autoimmunologię.

Zrozumienie tych mechanizmów pozwala pracownikom służby zdrowia opracowywać lepsze terapie. Przyszłe badania, w tym dodatkowe badania kliniczne, poprawią bezpieczeństwo inhibitorów JAK i zbadają ich długoterminowe skutki. Instytut Crnica planuje więcej badań, w tym testowanie bezpieczeństwa inhibitorów JAK u dzieci z zespołem Downa, które rozpoczną się pod koniec 2024 roku.

Badania te mogą być przydatne w leczeniu schorzeń innych niż zespół Downa. Jeśli inhibitory JAK mogą pomóc w problemach autoimmunologicznych u osób z trisomią 21, mogą również okazać się skuteczne w przypadku trudnych do leczenia chorób autoimmunologicznych w ogólnej populacji. Oznacza to więcej możliwości terapeutycznych i ulgi dla wielu osób z ciężkimi schorzeniami autoimmunologicznymi.