Revolución en la medicina: nueva técnica para tratar enfermedades 'intratables' con degradación selectiva de proteínas

Tiempo de lectura: 2 minutos
Por Jamie Olivos
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Descomposición de las proteínas en componentes moleculares más pequeños.

MadridCientíficos de la Universidad de Dundee han avanzado en el tratamiento de enfermedades que solían ser difíciles de abordar con medicamentos, como ciertos tipos de cáncer y trastornos cerebrales. Están empleando sustancias denominadas degradadores de proteínas para comprender mejor cómo interactúan las moléculas, lo que podría revolucionar el desarrollo de nuevos fármacos. El Centro para la Degradación Dirigida de Proteínas (CeTPD) lidera esta investigación, proporcionando un conocimiento detallado sobre el funcionamiento de los degradadores de proteínas.

Científicos han utilizado un método llamado criomicroscopía electrónica (cryo-EM) para avanzar en sus investigaciones. Esta técnica les permite observar cómo se mueven e interactúan las biomoléculas. Congelan rápidamente las proteínas y utilizan un haz de electrones para capturar imágenes detalladas del funcionamiento de los fármacos degradadores. Estas imágenes de alta calidad son luego usadas por modelos de inteligencia artificial para crear vistas en 3D de estas interacciones. Este proceso ayuda a los investigadores a comprender mejor cómo los degradadores de proteínas logran orientar con precisión las proteínas que causan enfermedades.

Comprender el funcionamiento de la degradación dirigida es crucial para desarrollar tratamientos efectivos. Este proceso abarca:

Capturando proteínas que causan enfermedades, dirigiéndolas hacia los sistemas de reciclaje celular, etiquetándolas con moléculas de ubiquitina para su destrucción y asegurando una degradación eficiente mediante una ubicación óptima.

Degradador de proteínas MZ1: un avance en el combate de enfermedades

El degradador de proteínas MZ1, desarrollado en Dundee, demuestra cómo estas moléculas ayudan a identificar proteínas para su eliminación. Este proceso es crucial, ya que elimina proteínas dañadas de las células y previene el agravamiento de enfermedades. Comprender dónde se añaden estos marcadores nos permite desarrollar tratamientos más precisos para atacar estas proteínas.

Investigadores de Dundee han obtenido hallazgos que concuerdan con los resultados de otros expertos. Estudios realizados por bioquímicos del Instituto Max-Planck y la Universidad de Nevada, Las Vegas, también respaldan estos resultados. Juntos, estos esfuerzos nos permiten comprender cómo funcionan las células, lo cual es crucial para el desarrollo de nuevos medicamentos en el futuro.

Se están probando más de 50 degradadores de proteínas, lo que podría llevar a nuevos tratamientos para enfermedades que antes eran difíciles de tratar. Esta investigación es de gran importancia, ya que brinda esperanza a pacientes con opciones limitadas y avanza hacia la idea de hacer la medicina más precisa. A medida que los científicos profundizan en estos procesos, la posibilidad de desarrollar nuevos medicamentos se vuelve más tangible.

El estudio se publica aquí:

http://dx.doi.org/10.1126/sciadv.ado6492

y su cita oficial - incluidos autores y revista - es

Charlotte Crowe, Mark A. Nakasone, Sarah Chandler, Conner Craigon, Gajanan Sathe, Michael H. Tatham, Nikolai Makukhin, Ronald T. Hay, Alessio Ciulli. Mechanism of degrader-targeted protein ubiquitinability. Science Advances, 2024; 10 (41) DOI: 10.1126/sciadv.ado6492
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