Scienziati promuovono la diversità genetica per accelerare le scoperte farmaceutiche

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Di Maria Astona
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'Filamenti di DNA diversi che evidenziano la variazione genetica per la ricerca.'

RomeGli scienziati del Jackson Laboratory hanno sviluppato un nuovo metodo per individuare farmaci, focalizzandosi sulla diversità genetica nei topi da laboratorio. Il loro approccio affronta i problemi legati all'uso dei topi inbred tradizionali, che spesso non rispecchiano accuratamente le malattie umane come il cancro e il diabete. Per risolvere questa criticità, JAX propone di utilizzare topi geneticamente diversi e di combinare i dati ottenuti con informazioni provenienti da cellule di topo e umane, al fine di prevedere meglio come gli esseri umani risponderanno ai farmaci e alle malattie.

Utilizzare un solo ceppo di topo consanguineo può portare a risultati inaffidabili e incoerenti, complicando lo sviluppo di trattamenti efficaci. JAX consiglia l'uso di modelli geneticamente diversi per migliorare la scoperta di nuovi farmaci.

Principali benefici dell'uso di topi geneticamente diversificati includono:

  • Migliore simulazione delle malattie umane
  • Previsioni più accurate sui risultati dei trattamenti
  • Maggiore variabilità nelle risposte dei modelli di malattia

Questo approccio sta già mostrando segnali promettenti. Ad esempio, diverse tipologie di topi hanno fornito importanti informazioni su malattie cardiache, cancro e diabete. Nella ricerca sul cancro, l'uso di differenti topi ha permesso di scoprire le ragioni per cui i pazienti rispondono diversamente alla chemioterapia, portando a trattamenti personalizzati. Inoltre, l'impiego di vari topi nello studio delle malattie cardiache ha rivelato risultati simili a quelli umani, offrendo dunque intuizioni più precise.

Questo approccio offre vantaggi pratici per le ricerche future. Permette di creare esperimenti più etici e di superare i modelli limitati. Concentrarsi sulla diversità genetica può ridurre la necessità di numerosi test sugli animali, in linea con le nuove linee guida della FDA che favoriscono metodi alternativi.

Applicazioni pratiche includono:

  • Uso di dati da modelli murini geneticamente diversi e cellule umane
  • Progettazione di esperimenti che rispecchino variabilità genetica e ambientale
  • Miglioramento degli studi sull'efficacia dei farmaci tramite una migliore comprensione dei fattori genetici

Questo approccio si allinea con le attuali trasformazioni nella ricerca biomedica, che ora prestano maggiore attenzione ai complessi ruoli dei geni e dell'ambiente. Includendo questi fattori, i ricercatori possono sviluppare soluzioni terapeutiche più efficaci e rispettose.

La comunità scientifica sta sempre più appoggiando questo approccio equilibrato e approfondito. Esso promette di superare le sfide passate nella scoperta di nuovi farmaci e di offrire soluzioni migliori per malattie complesse. I ricercatori sono incoraggiati ad adottare questa metodologia, garantendo che il progresso scientifico sia sia etico che efficace.

Lo studio è pubblicato qui:

http://dx.doi.org/10.1038/s41587-024-02349-2

e la sua citazione ufficiale - inclusi autori e rivista - è

Martin Pera, Andy Greene, Lon Cardon, Gregory W. Carter, Elissa J. Chesler, Gary Churchill, Vivek Kumar, Cathleen Lutz, Steven Munger, Steve Murray, Kristen O’Connell, Laura Reinholdt, Nadia A. Rosenthal. Improving the predictive power of mouse models. Nature Biotechnology, 2024; 42 (8): 1175 DOI: 10.1038/s41587-024-02349-2
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