Descubrimiento del mapa del complejo espliceosoma humano: hacia tratamientos avanzados contra el cáncer

Tiempo de lectura: 2 minutos
Por Juanita Lopez
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Modelo tridimensional colorido de la estructura del espliceosoma humano.

MadridCientíficos del Centro de Regulación Genómica en Barcelona han logrado un gran avance al mapear el espliceosoma humano. Este descubrimiento significativo tomó más de diez años de investigación dedicada. El espliceosoma es una parte compleja de las células humanas, vital para la edición de información genética. Ayuda en la producción de diferentes proteínas a partir de un solo gen, lo cual es esencial para el correcto funcionamiento celular y está involucrado en la mayoría de los genes humanos.

Aquí te explico por qué este plan es fundamental:

El espliceosoma está compuesto por 150 proteínas y cinco pequeñas moléculas de ARN. Los errores en el empalme se asocian con numerosas enfermedades, como el cáncer y los trastornos neurodegenerativos. Este nuevo modelo revela componentes específicos para cada función que eran desconocidos anteriormente.

Descubrimientos recientes indican que ciertas partes del espliceosoma tienen funciones específicas. Esto podría abrir nuevas estrategias para el desarrollo de medicamentos. Anteriormente, estas partes a menudo se pasaban por alto en la investigación farmacéutica debido a la falta de comprensión de sus roles. Ahora, entendemos que podrían ser buenos objetivos para crear tratamientos más eficaces y con menos efectos secundarios.

El impacto en el tratamiento del cáncer es de gran relevancia. Las células cancerosas a menudo presentan alteraciones en la forma en que empalman los genes, y aprovechar estas debilidades puede conducir a mejores tratamientos. El espliceosoma es un conjunto de proteínas y ARN que trabajan en conjunto, por lo que modificar una parte puede afectar todo el sistema. Esto podría dificultar la supervivencia de las células cancerosas. Los tratamientos tradicionales suelen fallar con el tiempo porque las células cancerosas se adaptan, pero atacar el proceso de empalme podría impedir que esto ocurra.

Esta guía es útil para abordar otras enfermedades relacionadas con errores en el empalme. Al identificar problemas específicos en el procesamiento de ARN, los investigadores pueden desarrollar tratamientos para condiciones que antes se consideraban difíciles de tratar a nivel molecular.

Este hallazgo muestra un cambio de enfoque hacia el tratamiento de enfermedades a nivel de transcripción, con el objetivo de lograr curas en lugar de solo aliviar los síntomas. Dado que las proteínas desempeñan un papel crucial en muchas funciones del cuerpo, comprender cómo se regulan y su variabilidad puede llevar a avances importantes. Mapeo detallado del espliceosoma es un punto de partida para desarrollar nuevos métodos de tratamiento en el área biomédica.

El estudio se publica aquí:

http://dx.doi.org/10.1126/science.adn8105

y su cita oficial - incluidos autores y revista - es

Malgorzata E. Rogalska, Estefania Mancini, Sophie Bonnal, André Gohr, Bryan M. Dunyak, Niccolò Arecco, Peter G. Smith, Frédéric H. Vaillancourt, Juan Valcárcel. Transcriptome-wide splicing network reveals specialized regulatory functions of the core spliceosome. Science, 2024; 386 (6721): 551 DOI: 10.1126/science.adn8105
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