Odkrywanie kodu splisignowego: nowa era w walce z rakiem i chorobami neurodegeneracyjnymi
WarsawNaukowcy z Centrum Regulacji Genomowej w Barcelonie dokonali przełomowego odkrycia, mapując ludzki spliceosom. To ważne osiągnięcie było efektem ponad dziesięcioletnich badań. Spliceosom to złożony element komórek ludzkich, kluczowy dla edytowania informacji genetycznej. Umożliwia tworzenie różnych białek z jednego genu, co jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania komórek i dotyczy większości ludzkich genów.
Oto dlaczego ten plan jest niezbędny:
Rybosomy składają się z około 150 białek i pięciu małych cząsteczek RNA. Błędy w składaniu RNA są związane z wieloma chorobami, w tym nowotworami i chorobami neurodegeneracyjnymi. Ten schemat ujawnia specyficzne dla funkcji komponenty, które wcześniej były nieznane.
Najnowsze badania wskazują, że niektóre elementy spliceosomu pełnią określone funkcje. Może to otworzyć nowe możliwości w strategiach opracowywania leków. Wcześniej te elementy były często pomijane w badaniach nad lekami z powodu braku pełnego zrozumienia ich ról. Teraz dostrzegamy, że mogą one być dobrymi celami do tworzenia skuteczniejszych terapii z mniejszą ilością działań niepożądanych.
Wpływ na leczenie raka jest znaczący. Komórki nowotworowe często zmieniają sposób składania genów, a wykorzystanie tych słabości może prowadzić do skuteczniejszych terapii. Spliceosom to zespół białek i RNA współpracujących ze sobą, więc zmiana jednego elementu może wpłynąć na cały system. Może to utrudnić komórkom nowotworowym przetrwanie. Tradycyjne metody leczenia często zawodzą z czasem, ponieważ komórki raka adaptują się, ale ukierunkowanie na proces składania genów może temu zapobiec.
Ten przewodnik jest pomocny w radzeniu sobie z innymi chorobami związanymi z błędami w składaniu. Poprzez identyfikację konkretnych problemów w przetwarzaniu RNA, naukowcy mogą opracowywać terapie dla schorzeń, które wcześniej były trudne do leczenia na poziomie molekularnym.
Odkrycie to wskazuje na przesunięcie uwagi w kierunku leczenia chorób na poziomie transkrypcji, z celem osiągnięcia wyleczenia zamiast jedynie łagodzenia objawów. Białka pełnią kluczową rolę w wielu funkcjach organizmu, dlatego zrozumienie, jak są regulowane i jakie mają różnorodności, może prowadzić do przełomowych postępów. Szczegółowe mapowanie spliceosomu stanowi punkt wyjścia do opracowania nowych metod terapii w dziedzinie biomedycyny.
Badanie jest publikowane tutaj:
http://dx.doi.org/10.1126/science.adn8105i jego oficjalne cytowanie - w tym autorzy i czasopismo - to
Malgorzata E. Rogalska, Estefania Mancini, Sophie Bonnal, André Gohr, Bryan M. Dunyak, Niccolò Arecco, Peter G. Smith, Frédéric H. Vaillancourt, Juan Valcárcel. Transcriptome-wide splicing network reveals specialized regulatory functions of the core spliceosome. Science, 2024; 386 (6721): 551 DOI: 10.1126/science.adn8105Udostępnij ten artykuł